Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
About 35 minutes ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Leucemia linfatica cronica: approvata da #AIFA la rimborsabilità della prima terapia somministrata per un periodo fisso e senza chemioterapia. bit.ly/2FEmWzX
8 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Segnalare in maniera appropriata i nuovi casi, seguendo una procedura standardizzata per tutto il territorio nazionale. Dal @MinisteroSalute le nuove istruzioni per il #MycobacteriumChimaera . bit.ly/2tFWJOJ
9 days ago.

ALLSCHWIL (SVIZZERA) – I disturbi gastrointestinali come diarrea e flatulenza sono gli effetti collaterali più frequenti associati alla terapia con miglustat nella malattia di Gaucher di tipo 1 e nella Niemann-Pick di tipo C, e la più comune ragione registrata per l’interruzione del trattamento durante gli studi clinici e in contesti di pratica clinica. I disturbi gastrointestinali relativi a miglustat si pensa siano dovuti all’inibizione delle disaccaridasi intestinali, principalmente la sucrasi isomaltasi.

Uno studio finanziato dalla casa farmaceutica Actelion e pubblicato sull’Orphanet Journal of Rare Diseases ha verificato gli effetti di un probiotico dietetico co-somministrato, il Saccharomyces boulardii, sulla tollerabilità gastrointestinale del miglustat in soggetti adulti sani.

In uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, in cross-over con due periodi e due trattamenti, maschi e femmine adulti sani sono stati assegnati in modo casuale a sequenze di trattamento A-B e B-A (trattamento A: miglustat 100 mg tre volte al giorno + placebo, trattamento B: miglustat 100 mg tre volte al giorno + S. boulardii, 500 mg due volte al giorno). I dati relativi alla tollerabilità gastrointestinale sono stati raccolti nei diari dei pazienti.

L’endpoint primario era il numero totale di giorni di diarrea (3 o più feci non formate in un periodo di 24 ore, un punteggio 6-7 nella scala Bristol Stool Scorse, secondo i criteri della World Health Organization. Gli endpoint secondari comprendevano numerosi altri indici sulla diarrea e la tollerabilità gastrointestinale.

Ventuno soggetti hanno ricevuto la terapia randomizzata in ogni sequenza di trattamento (totale 42), e, in generale, 37 soggetti (l’88%) hanno completato lo studio. Il numero totale di giorni di diarrea era di 1.5 per entrambe le sequenze di trattamento, e circa il 60% dei soggetti non ha sofferto di diarrea durante il periodo di trattamento. Il numero medio di giorni di diarrea è stato inferiore con miglustat + S. boulardii (0,8 giorni) rispetto a miglustat + placebo (1,3 giorni), ma la differenza di trattamento associato non era statisticamente rilevante.

Tuttavia, una significativa differenza di trattamento è stata identificata dopo l’esclusione post hoc di un outlier (un valore anomalo, chiaramente distante dalle altre osservazioni disponibili) che aveva un numero molto elevato di giorni di diarrea (13) e un’incoerente segnalazione della tollerabilità gastrointestinale. L’incidenza di eventi avversi gastrointestinali è stata più alta con miglustat + placebo (82%) rispetto a miglustat + S. boulardii (73%). Anche se l’endpoint primario non è stato raggiunto, i risultati delle analisi post-hoc indicano che la co-somministrazione di miglustat con S. boulardii potrebbe migliorare la tollerabilità gastrointestinale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni