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OssMalattieRare #Leucemia linfatica cronica: approvata da #AIFA la rimborsabilità della prima terapia somministrata per un periodo fisso e senza chemioterapia. bit.ly/2FEmWzX
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CAMBRIDGE - Genzyme, società Sanofi, ha annunciato che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) del Giappone ha concesso l'approvazione alla commercializzazione per Cerdelga (eliglustat), l'unica terapia orale per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla Malattia di Gaucher di tipo 1.
Cerdelga è stato approvato dalla US Food and Drug Administration nel mese di agosto 2014, nel gennaio 2015 dalla Commissione europea e a febbraio 2015 dala Goods Administration Therapeutics australiana.

L'approvazione MHLW è arrivata grazie ai dati ottenuti dal programma di sviluppo clinico su Cerdelga, il più grande programma di ricerca clinica mai condotta riguardo la malattia di Gaucher di tipo 1, con circa 400 pazienti trattati in 29 paesi.
ll programma di sviluppo ha incluso tre studi clinici di fase III. Nello studio controllato con placebo e condotto su pazienti naive ENGAGE i miglioramenti sono stati osservati attraverso il raggiungimento, dopo 9 mesi di assunzione del farmaco, del  seguente endpoint composto dai seguenti parametri: dimensioni della milza, livelli di piastrine, livelli di emoglobina e volume del fegato.

Lo studio ENCORE è stato progettato per valutare la stabilità della malattia in pazienti precedentemente trattati con terapia enzimatica sostitutiva. Questo processo ha soddisfatto i criteri pre-specificati per la non-inferiorità rispetto alla terapia enzimatica sostitutiva con imiglucerasi, soddisfacendo l'endpoint composto dagli stessi parametri sopra citati.
Lo studio EDGE ha incluso 10 pazienti giapponesi ed è stato progettato per valutare gli effetti relativi a diverse frequenze di dosaggio di Cerdelga (in pazienti precedentemente trattati con terapia enzimatica sostitutiva o in pazienti naïve). Lo studio comprendeva un'analisi ad interim di efficacia e sicurezza nei pazienti giapponesi.

I pazienti in tutti e tre gli studi di fase III continuano a ricevere Cerdelga nei periodi di estensione dello studio e la maggior parte dei pazienti sono giunti al loro quarto o quinto anno di trattamento.

Leggi il comunicato ufficiale (lingua inglese).

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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