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OssMalattieRare #Leucemia linfatica cronica: approvata da #AIFA la rimborsabilità della prima terapia somministrata per un periodo fisso e senza chemioterapia. bit.ly/2FEmWzX
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OssMalattieRare Segnalare in maniera appropriata i nuovi casi, seguendo una procedura standardizzata per tutto il territorio nazionale. Dal @MinisteroSalute le nuove istruzioni per il #MycobacteriumChimaera . bit.ly/2tFWJOJ
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Genzyme, azienda produttrice della terapia, ha presentato i risultati degli studi di estensione all’11°Annual Lysosomal Disease Network World Symposium

Genzyme, società Sanofi, ha annunciato la presentazione dei dati ottenuti dagli studi di estensione di fase 3 ENGAGE ed ENCORE su Cerdelga® (eliglustat), terapia orale di prima linea approvata dalla FDA e dalla Commissione europea per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1. I risultati degli studi sono stati presentati il 12 febbraio scorso all’ 11 ° Annual Lysosomal Disease Network WORLD Symposium tenutosi ad Orlando, in Florida.

Entrambi gli studi hanno mostrato miglioramenti nel rispetto degli endpoints fissati. Genzyme ha sviluppato Cerdelga, una capsula da assumere per via orale, per fornire un trattamento alternativo ad alcuni pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e con lo scopo di proporre una più ampia gamma di opzioni di trattamento a medici e pazienti. Ricordiamo che il programma di sviluppo clinico di Genzyme per Cerdelga rappresenta il più vasto programma clinico mai incentrato sulla malattia di Gaucher, con circa 400 pazienti trattati in 29 paesi.

 

Questi i risultati presentati, secondo il comunicato stampa aziendale:  
ENGAGE – E’ uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, placebo-controllato, multi-centrico che ha avuto lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di eliglustat somministrato ad adulti con malattia di Gaucher di tipo 1. Durante l’analisi primaria dei risultati (effettuata dopo 9 mesi di trattamento con Cerdelga) sono stati considerati parametri quali: dimensioni della milza, conta piastrinica, concentrazione di emoglobina e volume del fegato. Nella successiva fase di estensione (ulteriori 9 mesi), i pazienti che sono passati dal placebo al farmaco eliglustat hanno mostrato miglioramenti simili ai pazienti trattati con eliglustat durante l'analisi primaria, mentre i pazienti trattati con eliglustat sin dall’inizio hanno continuato a mostrare miglioramenti durante il periodo di proroga di nove mesi.    
- ENCORE - E’ uno studio di fase 3, randomizzato, controllato, in aperto, di non- inferiorità, di comparazione Eliglustat-imiglucerasi in pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 e stabilizzati con terapia enzimatica sostitutiva.
Per questo studio, che ha soddisfatto i criteri di non inferiorità rispetto a imiglucerasi (Cerezyme) fissati per il periodo di analisi primaria, è stato individuato un endpoint complessivo, a 12 mesi, formato dai seguenti parametri: volume della milza, concentrazione di emoglobina, conta piastrinica e volume del fegato. Durante il periodo di proroga di ulteriori 12 mesi, i pazienti che sono passati dal trattamento con imiglucerasi ad assumere eliglustat sono rimasti stabili. I pazienti trattati con eliglustat per tutti i 24 mesi hanno mantenuto la stabilità dei parametri clinici durante il periodo di proroga.
Le reazioni avverse più comuni (?10%) rilevate durante i periodi di analisi primaria, sono stati: affaticamento, mal di testa, nausea, diarrea, mal di schiena, dolore alle estremità e dolore addominale superiore. In entrambi gli studi di estensione la maggior parte delle reazioni avverse con Cerdelga sono risultate lievi, transitorie e in linea con quelle rilevate nei periodi di analisi primaria.

La maggior parte dei pazienti coinvolti in entrambi gli studi di fase 3 continuano a ricevere Cerdelga e sono giunti al loro 4 ° o 5 ° anno di trattamento.
Per ulteriori informazioni vi invitiamo a consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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