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OssMalattieRare Arriva l’autorizzazione al commercio per il farmaco destinato al trattamento dell’ #osteoporosi . La terapia è in grado sia di aumentare la formazione ossea che di ridurre la perdita di massa ossea. bit.ly/35UW7m0
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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
About 21 hours ago.
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OssMalattieRare #Leucemia linfatica cronica: approvata da #AIFA la rimborsabilità della prima terapia somministrata per un periodo fisso e senza chemioterapia. bit.ly/2FEmWzX
8 days ago.
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OssMalattieRare Da @Telethonitalia 45 milioni per la ricerca. Un numeratore che sottolinea la grande partecipazione, generosità e fiducia degli italiani nei confronti della Fondazione che da 30 anni finanzia la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. bit.ly/2QxXrGZ
9 days ago.
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OssMalattieRare Segnalare in maniera appropriata i nuovi casi, seguendo una procedura standardizzata per tutto il territorio nazionale. Dal @MinisteroSalute le nuove istruzioni per il #MycobacteriumChimaera . bit.ly/2tFWJOJ
9 days ago.

Pfizer e Protalix BioTherapeutics hanno recentemente annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha dato la sua approvazione per l’uso di ELELYSO ™ (taliglucerase alfa) in forma iniettabile nei pazienti pediatrici affetti da malattia di Gaucher di tipo 1. ELELYSO è quindi ora indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine (ERT) per i pazienti adulti e pediatrici con diagnosi confermata di questa patologia.
"L'approvazione di ELELYSO per il trattamento di pazienti pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1 fornisce ai medici un'altra opzione di trattamento per questa malattia rara e potenzialmente debilitante", ha detto Rory O'Connor, Vice Presidente Senior di Pfizer - "Questa indicazione pediatrica, insieme con il recente annuncio che ELELYSO ha ricevuto la certificazione kosher dall'Unione ortodossa (OU), rafforza l'impegno continuo di Pfizer per affrontare le esigenze della comunità di Gaucher."

La sicurezza e l'efficacia di ELELYSO sono state valutate in quattordici pazienti pediatrici con malattia di Gaucher di tipo 1 in due studi clinici. Il primo era uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato condotto in pazienti (9) naïve di età compresa tra due e 13 anni. Alla fine dello studio durato 12 mesi, l'efficacia terapeutica di ELELYSO è stata dimostrata, come rilevato da una diminuzione del volume di milza e fegato e da un aumento della conta piastrinica.
Il secondo studio ha coinvolto 5 pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 16 anni che sono passati dal trattamento con imiglucerasi a quello con ELELYSO. Lo studio multicentrico, open-label, a braccio singolo ha avuto una durata di 9 mesi e ha coinvolto pazienti che avevano ricevuto il trattamento con imiglucerasi a dosaggi da 9,5 unità/kg a 60 unità/kg ogni due settimane per un minimo di 2 anni. ELELYSO è stato somministrato per 9 mesi rispettando la dose di imiglucerasi che ogni paziente assumeva precedentemente. Il volume medio della milza e del fegato, la conta piastrinica e il valore di emoglobina sono rimasti stabili a 9 mesi di trattamento con ELELYSO.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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