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OssMalattieRare La mutazione di un gene alla base di alcune forme di disabilità intellettiva. Lo studio del @SanRaffaeleMI e del CNR, in collaborazione @Unipisa @UniTrento , finanziato da @Telethonitalia . bit.ly/2kUcePe
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OssMalattieRare Il rischio di #tumore del polmone non è uguale per tutti. Lo dimostra, per la prima volta, una ricerca condotta dall' @IstTumori e sostenuta da @AIRC_it . bit.ly/2koH3LB
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Sia in Europa che negli Usa il Taliglucerse alfa, un nuovo enzima sostitutivo per la malattia di Gaucher, ha già la designazione di farmaco orfano e la società produttrice, l’israeliana Protalix BioTherapeutics ha cominciato al fine dello scorso anno le procedure di registrazione presso Ema ed Fda. Proprio dall’autorità americana, però, è arrivato un colpo di freno: la FDA ha infatti chiesto pochi giorni fa di portare ulteriori dati a sostegno della richiesta, senza però indicare la necessità di procedere a nuovi trial clinici. Sarebbe proprio questo l’indizio che lascia sperare per una veloce risoluzione del problema; un nuovo trial oltre ad ingenti investimenti avrebbe anche richiesto molti mesi di lavoro. L’immissione in commercio di questo nuovo farmaco andrebbe a moltiplicare le terapie esistenti per la malattia.
Contro la Gaucher esistono infatti già diversi farmaci. Uno dei più utilizzati è quello di Genzyme, il Cerezyme, che dopo gravi problemi di disponibilità dovuti alla contaminazione di un impianto di produzione sta tornando sul mercato in quantità crescenti, anche se ancora non ottimali. Vista la disponibilità di questi farmaci sul mercato americano la FDA probabilmente non ha fretta e preferisce essere certa dell’efficacia e della sicurezza.
Per il nuovo farmaco di Protalix, che deriva dalle cellule di carota e avrebbe il 90 per cento in meno di possibilità di contaminazione virale, ci sono comunque grosse attese tanto che la Pfizer lo scorso anno si è accordata con Protalix per assicurarsi i diritti sul farmaco assicurandosi anche il 60 per cento su eventuali ricavi.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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