Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
About 9 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la SMA: la sua importanza per la comunità dei pazienti Guarda l'intervista a @daniela_lauro presidente di @FamiglieSMA #GiochiamodiAnticipo Il VIDEO bit.ly/2KBkUnb pic.twitter.com/NO8kovwhCr
About 11 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nasce lo “Spazio Hopen”, un punto di riferimento per le famiglie che combattono ogni giorno contro una malattia genetica rara e sconosciuta. #FondazioneHopen bit.ly/2KAS46F
About 13 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Scarsa conoscenza da parte degli stessi medici, ritardo diagnostico e costi sociali enormi a carico dei pazienti. Riuniti a Messina i massimi esperti delle #Malattierare endocrino-metaboliche. bit.ly/35ik6vg
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
1 day ago.

Sia in Europa che negli Usa il Taliglucerse alfa, un nuovo enzima sostitutivo per la malattia di Gaucher, ha già la designazione di farmaco orfano e la società produttrice, l’israeliana Protalix BioTherapeutics ha cominciato al fine dello scorso anno le procedure di registrazione presso Ema ed Fda. Proprio dall’autorità americana, però, è arrivato un colpo di freno: la FDA ha infatti chiesto pochi giorni fa di portare ulteriori dati a sostegno della richiesta, senza però indicare la necessità di procedere a nuovi trial clinici. Sarebbe proprio questo l’indizio che lascia sperare per una veloce risoluzione del problema; un nuovo trial oltre ad ingenti investimenti avrebbe anche richiesto molti mesi di lavoro. L’immissione in commercio di questo nuovo farmaco andrebbe a moltiplicare le terapie esistenti per la malattia.
Contro la Gaucher esistono infatti già diversi farmaci. Uno dei più utilizzati è quello di Genzyme, il Cerezyme, che dopo gravi problemi di disponibilità dovuti alla contaminazione di un impianto di produzione sta tornando sul mercato in quantità crescenti, anche se ancora non ottimali. Vista la disponibilità di questi farmaci sul mercato americano la FDA probabilmente non ha fretta e preferisce essere certa dell’efficacia e della sicurezza.
Per il nuovo farmaco di Protalix, che deriva dalle cellule di carota e avrebbe il 90 per cento in meno di possibilità di contaminazione virale, ci sono comunque grosse attese tanto che la Pfizer lo scorso anno si è accordata con Protalix per assicurarsi i diritti sul farmaco assicurandosi anche il 60 per cento su eventuali ricavi.



Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni