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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare «Mi chiamo Nicola e la terapia la voglio fare a casa mia!» Nicola è affetto dalla #MalattiadiPompe , ogni settimana è costretto a recarsi in ospedale per la terapia. La battaglia della sua famiglia e di @aig_italia per la #TerapiaDomiciliare . bit.ly/2ICWyZy pic.twitter.com/O38SJ9EQLk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare Sfidare a nuoto lo Stretto di Messina per ricordare i pericoli dell’ictus. L’impresa sportiva di Alberto Sassoli. bit.ly/2WUZgO4 pic.twitter.com/9P8tN6nTjB
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OssMalattieRare Nonostante l’ #emofilia e una protesi al ginocchio, Salvo Anzaldi ha completato i 42 km della maratona di New York. La sua storia bit.ly/2WXKshC
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Contro la malattia di Gaucher causata dalla mancanza dell’enzima della glucocerebrosidasi potrebbe presto arrivare un nuovo farmaco riconosciuto già a marzo con lo status di farmaco orfano. La casa farmaceutica Pfizer e la biotech israeliana Protalix hanno infatti appena depositato all’Ema il dossier registrativo di taliglucerase alfa, che potrebbe rappresentare per i malati l’enzima sostitutivo di origine ricombinante prodotto da cellule vegetali e in particolare dalle cellule di carota. Secondo quanto sostenuto dall’azienda produttrice questa nuova procedura eviterebbe i rischi di contaminazione virale e sarebbe anche più economica, addirittura del 90 per cento, di quella che prevede l’uso di cellule del criceto. Se il farmaco dovesse entrare in commercio la concorrenza tra i farmaci di questa malattia diventerebbe ancora più agguerrita. Attualmente infatti per la malattia si usa già il Cerezyme (imiglucerase) di Genzyme che però lo scorso anno, e se pur in misura minore ancora oggi, ha avuto dei problemi di produzione. Al momento poi c’è in attesa dell’autorizzazione all’immissione in commercio anche un nuovo farmaco presentato dalla casa farmaceutica Shire, il Vpriv, che è caratterizzato dall'avere la stessa sequenza aminoacidica dell'enzima umano. Il Vpriv ha già ricevuto l’approvazione dell’Ema ad agosto ma in Italia non ha ancora l’autorizzazione alla vendita.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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