Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
About 20 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
About 22 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
About 24 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
1 day ago.

La FDA ha approvato il nuovo farmaco di origine vegetale, che sostituisce l’enzima deficitario nella malattia

La malattia di Gaucher dispone ora di un trattamento sostitutivo grazie a un derivato della carota. Si tratta del taliglucerase, un farmaco a base dell’enzima glucocerebrosidasi di origine ricombinante, appena approvato dalla Food and Drug Administration statunitense.

Il farmaco è stato sviluppato per sostituire l’enzima glucocerebrosidasi, mancante nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1.
Il farmaco, sviluppato dalla israeliana Protalix in collaborazione con Pfizer, è realizzato grazie a una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. Si tratta, stando alle dichiarazioni aziendali, di una tecnologia estremamente efficace ed economica. Taliglucerase (che sarà commercializzato con il nome Elelyso) è un farmaco per assunzione intravenosa che sostituisce l'enzima mancante in pazienti con diagnosi confermata di tipo 1 (non-neuropatico) con una somministrazione bimensile.

L'efficacia di Elelyso è stata valutata in un totale di 56 pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 arruolati in due studi clinici. Molti di questi pazienti hanno continuato il trattamento in un'ottica a lungo termine uno studio di estensione.

I trattamenti sostitutivi approvati per la malattia di Gaucher sono due, entrambi in grado di diminuire, bloccare o normalizzare i principali sintomi non neurologici della malattia. Si tratta di Cerezyme (imiglucerase prodotto da Genzyme) e Vpriv (velaglucerase alfa prodotto da Shire).
Pare che il nuovo farmaco verrà commercializzato a un costo più basso dei suo concorrenti di circa il 25 per cento.

 

 

Malattia di Gaucher, approvato il taliglucerase derivato dalla carota

La FDA ha approvato il nuovo farmaco di origine vegetale, che sostituisce l’enzima deficitario nella malattia

La malattia di Gaucher dispone ora di un trattamento sostitutivo grazie a un derivato della carota. Si tratta del taliglucerase, un farmaco a base dell’enzima glucocerebrosidasi di origine ricombinante, appena approvato dalla Food and Drug Administration statunitense. http://www.osservatoriomalattierare.it/malattia-di-gaucher.

Il farmaco è stato sviluppato per sostituire l’enzima glucocerebrosidasi, mancante nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1.

Il farmaco, sviluppato dalla israeliana Protalix in collaborazione con Pfizer, è realizzato grazie a una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. Si tratta, stando alle dichiarazioni aziendali, di una tecnologia estremamente efficace ed economica. Taliglucerase (che sarà commercializzato con il nome Elelyso) è un farmaco per assunzione intravenosa che sostituisce l'enzima mancante in pazienti con diagnosi confermata di tipo 1 (non-neuropatico) con una somministrazione bimensile.

L'efficacia di Elelyso è stata valutata in un totale di 56 pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 arruolati in due studi clinici. Molti di questi pazienti hanno continuato il trattamento in un'ottica a lungo termine uno studio di estensione.

I trattamenti sostitutivi approvati per la malattia di Gaucher sono due, entrambi in grado di diminuire, bloccare o normalizzare i principali sintomi non neurologici della malattia. Si tratta di Cerezyme (imiglucerase prodotto da Genzyme) e Vpriv (velaglucerase alfa prodotto da Shire).

Pare che il nuovo farmaco verrà commercializzato a un costo più basso dei suo concorrenti di circa il 25 per cento.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni