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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale Il prof. Alberto Burlina, Direttore U.O.C. Malattie Metaboliche Ereditarie @UniPadova illustra l’efficacia del progetto pilota di screening neonatale per le malattie lisosomiali. Dalla diagnosi alla terapia, così si cambia radicalmente la vita dei bambini. pic.twitter.com/xi6PKn9I2m
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale @DTaruscio Direttore Centro Nazionale Malattie Rare illustra attività e finalità del centro di coordinamento screening neonatale. Un organo nato per tutelare e uniformare i dati su tutto il territorio nazionale. pic.twitter.com/8Ohdo7MTrk
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La FDA ha approvato il nuovo farmaco di origine vegetale, che sostituisce l’enzima deficitario nella malattia

La malattia di Gaucher dispone ora di un trattamento sostitutivo grazie a un derivato della carota. Si tratta del taliglucerase, un farmaco a base dell’enzima glucocerebrosidasi di origine ricombinante, appena approvato dalla Food and Drug Administration statunitense.

Il farmaco è stato sviluppato per sostituire l’enzima glucocerebrosidasi, mancante nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1.
Il farmaco, sviluppato dalla israeliana Protalix in collaborazione con Pfizer, è realizzato grazie a una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. Si tratta, stando alle dichiarazioni aziendali, di una tecnologia estremamente efficace ed economica. Taliglucerase (che sarà commercializzato con il nome Elelyso) è un farmaco per assunzione intravenosa che sostituisce l'enzima mancante in pazienti con diagnosi confermata di tipo 1 (non-neuropatico) con una somministrazione bimensile.

L'efficacia di Elelyso è stata valutata in un totale di 56 pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 arruolati in due studi clinici. Molti di questi pazienti hanno continuato il trattamento in un'ottica a lungo termine uno studio di estensione.

I trattamenti sostitutivi approvati per la malattia di Gaucher sono due, entrambi in grado di diminuire, bloccare o normalizzare i principali sintomi non neurologici della malattia. Si tratta di Cerezyme (imiglucerase prodotto da Genzyme) e Vpriv (velaglucerase alfa prodotto da Shire).
Pare che il nuovo farmaco verrà commercializzato a un costo più basso dei suo concorrenti di circa il 25 per cento.

 

 

Malattia di Gaucher, approvato il taliglucerase derivato dalla carota

La FDA ha approvato il nuovo farmaco di origine vegetale, che sostituisce l’enzima deficitario nella malattia

La malattia di Gaucher dispone ora di un trattamento sostitutivo grazie a un derivato della carota. Si tratta del taliglucerase, un farmaco a base dell’enzima glucocerebrosidasi di origine ricombinante, appena approvato dalla Food and Drug Administration statunitense. http://www.osservatoriomalattierare.it/malattia-di-gaucher.

Il farmaco è stato sviluppato per sostituire l’enzima glucocerebrosidasi, mancante nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1.

Il farmaco, sviluppato dalla israeliana Protalix in collaborazione con Pfizer, è realizzato grazie a una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. Si tratta, stando alle dichiarazioni aziendali, di una tecnologia estremamente efficace ed economica. Taliglucerase (che sarà commercializzato con il nome Elelyso) è un farmaco per assunzione intravenosa che sostituisce l'enzima mancante in pazienti con diagnosi confermata di tipo 1 (non-neuropatico) con una somministrazione bimensile.

L'efficacia di Elelyso è stata valutata in un totale di 56 pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 arruolati in due studi clinici. Molti di questi pazienti hanno continuato il trattamento in un'ottica a lungo termine uno studio di estensione.

I trattamenti sostitutivi approvati per la malattia di Gaucher sono due, entrambi in grado di diminuire, bloccare o normalizzare i principali sintomi non neurologici della malattia. Si tratta di Cerezyme (imiglucerase prodotto da Genzyme) e Vpriv (velaglucerase alfa prodotto da Shire).

Pare che il nuovo farmaco verrà commercializzato a un costo più basso dei suo concorrenti di circa il 25 per cento.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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