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OssMalattieRare “Oggi è disponibile un trattamento che ci dà la speranza di poter migliorare qualitativamente la nostra condizione” Questo è il commento di Massimo Chiaramonte, Presidente dell’Associazione Nazionale #PorporaTrombotica Trombocitopenica Onlus bit.ly/38DHTHK
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OssMalattieRare "Sosteniamo l’emendamento sull’estensione dello #screeningneonatale ." Questo l’appello delle Associazioni dei malati rari. L’emendamento prevede l’aggiornamento del panel e un finanziamento di 4 milioni di euro. #DecretoMilleProroghe bit.ly/2t00A9t pic.twitter.com/Scxa2ru0BX
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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
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L'efficacia e la sicurezza del farmaco a 36 mesi, in pazienti adulti mai sottoposti al trattamento, hanno fatto rilevare un costante miglioramento dei parametri di malattia

GERUSALEMME (ISRAELE) – Per oltre due decenni, lo standard di cura per i pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 è stata la terapia enzimatica sostitutiva (ERT). Quella di più recente approvazione è la taliglucerasi alfa, la prima proteina terapeutica ricombinante espressa a partire dalle cellule di un vegetale, la carota: questo agente per via endovenosa è stato autorizzato negli Stati Uniti nel 2012.

Uno studio pubblicato sull'American Journal of Hematology ha riportato i dati sulla sicurezza e l'efficacia dei risultati a lungo termine di taliglucerasi alfa in pazienti adulti con malattia di Gaucher mai sottoposti a questo trattamento.

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere taliglucerasi alfa 30 o 60 unità/kg ogni due settimane, e 23 di loro hanno completato 36 mesi di questo trattamento. Il farmaco, nelle due dosi somministrate, ha indotto una diminuzione media nel volume della milza rispettivamente del 50,1% e del 64,6%, e in quello del fegato (25,6% e 24,4%). Sono stati registrati anche degli incrementi nella concentrazione di emoglobina (16,0% e 35,8 %) e nella conta piastrinica (45,7% e 114,0%), nonché una diminuzione nell'attività del biomarcatore chitotriosidasi (71,5% e 82,2%).

Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati di intensità da lieve a moderata e transitori. Gli eventi avversi più comuni sono stati nasofaringite, artralgia, infezioni del tratto respiratorio superiore, mal di testa, dolore alle estremità degli arti e ipertensione. Questi risultati dimostrano un costante miglioramento dei parametri di malattia senza nuovi problemi di sicurezza, ed estendono il set di dati sulla sicurezza clinica e l'efficacia del farmaco.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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