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OssMalattieRare CONDIVIDIAMO l'appello dei pazienti alle Istituzioni: "Ricordatevi di noi in bilancio" Si parla molto di #LeggediBilancio , di sanità però si parla poco e delle #MalattieRare non si è fatto ancora cenno. @MinisteroSalute @piersileri @paolabinetti bit.ly/38h9dwq pic.twitter.com/gjnIUpIGAR
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OssMalattieRare A volte basta un semplice elettrocardiogramma per individuare le malattie cardiache pediatriche. Il dott. Fabrizio Drago racconta i numeri del progetto che il @bambinogesu porta avanti grazie alla Onlus “La stella di Lorenzo”. bit.ly/2RsyZHQ
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OssMalattieRare #Epilessia : nel 55% dei pazienti c’è stata una remissione totale degli attacchi grazie alla dieta chetogenica. Lo studio di @FondazioneLICE bit.ly/2LuHnTr
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OssMalattieRare Grazie alle nuove terapie è possibile avere figli senza alcuna trasmissione del virus: #SpermPositive , la banca del seme neozelandese per persone positive all'Hiv. bit.ly/2OVoHhO
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OssMalattieRare La #Duchenne , nel nostro Paese, colpisce circa 2.000 persone, ma la sopravvivenza è quasi raddoppiata negli ultimi anni. Da @FimpP le nuove iniziative per la promozione di una diagnosi precoce delle malattie neuromuscolari. bit.ly/367goVO
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Arriva una grande notizie per le persone affette dalla malattia di Fabry e che da tempo si scontrano con la scarsa disponibilità del Fabrazyme, uno dei due farmaci orfano attualmente utilizzati per la terapia. La società biofarmaceutica IBio Inc, specializzata nello sviluppo di prodotti a base vegetale, ha appena annunciato di aver ricevuto la designazione di farmaco orfano per l’alfa galattosidasi umano (l’enzima carente nei malati)  prodotto da una pianta e i relativi diritti di proprietà legati all’affiliato Kentucky Bioprocessing LLC (KBP). La casa biofarmaceutica avrebbe dunque avviato un programma per arrivare ad una versione migliorata il Fraunhofer USA Center for Molecular Biotechnology, per lo sviluppo del prodotto, e con KBP per la produzione del nuovo prodotto.

 Il programma terapeutico per la malattia di Fabry che Ibio sta portando avanti fa parte di un più ampio disegno di sviluppo che coinvolge oltre una decina di proteine dei biosimilari. Ibio intende portate avandi la ricerca e lo sviluppo di questi prodotti dimostrandone in vantaggi attraverso la tecnologia iBioLaunch per poi concederli in licenza ai partner industriali.
Nell’ambito di questo progetto Ibio già ha dimostrato l'applicabilità della tecnologia della piattaforma per varie classi di  proteine che vanno dalle citochine ai  fattori di crescita fino agli anticorpi. La scelta di concentrarsi anche sull’enzima sostitutivo per la malattia di Fabry è stata dettata anche dall’attuale carenza a livello globale di uno dei due prodotti utilizzati per la terapia e anche in considerazione del fatto che attualmente si stima la malattia si sottodiagnosticata.  
Le stime attuali indicano una popolazione di pazienti affetti da malattia di Fabry compresa tra gli 8.000 e i 10.000 casi. I costi delle attuali sono stimati a più di 200.000 dollari per paziente all’ anno. I sintomi di solito iniziano nell'infanzia. A meno che continuamente trattata, la malattia di Fabry risultati in molti problemi di salute gravi, come l'insufficienza renale, danni cardiaci e problemi cerebrovascolari.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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