Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
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OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
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Arriva una grande notizie per le persone affette dalla malattia di Fabry e che da tempo si scontrano con la scarsa disponibilità del Fabrazyme, uno dei due farmaci orfano attualmente utilizzati per la terapia. La società biofarmaceutica IBio Inc, specializzata nello sviluppo di prodotti a base vegetale, ha appena annunciato di aver ricevuto la designazione di farmaco orfano per l’alfa galattosidasi umano (l’enzima carente nei malati)  prodotto da una pianta e i relativi diritti di proprietà legati all’affiliato Kentucky Bioprocessing LLC (KBP). La casa biofarmaceutica avrebbe dunque avviato un programma per arrivare ad una versione migliorata il Fraunhofer USA Center for Molecular Biotechnology, per lo sviluppo del prodotto, e con KBP per la produzione del nuovo prodotto.

 Il programma terapeutico per la malattia di Fabry che Ibio sta portando avanti fa parte di un più ampio disegno di sviluppo che coinvolge oltre una decina di proteine dei biosimilari. Ibio intende portate avandi la ricerca e lo sviluppo di questi prodotti dimostrandone in vantaggi attraverso la tecnologia iBioLaunch per poi concederli in licenza ai partner industriali.
Nell’ambito di questo progetto Ibio già ha dimostrato l'applicabilità della tecnologia della piattaforma per varie classi di  proteine che vanno dalle citochine ai  fattori di crescita fino agli anticorpi. La scelta di concentrarsi anche sull’enzima sostitutivo per la malattia di Fabry è stata dettata anche dall’attuale carenza a livello globale di uno dei due prodotti utilizzati per la terapia e anche in considerazione del fatto che attualmente si stima la malattia si sottodiagnosticata.  
Le stime attuali indicano una popolazione di pazienti affetti da malattia di Fabry compresa tra gli 8.000 e i 10.000 casi. I costi delle attuali sono stimati a più di 200.000 dollari per paziente all’ anno. I sintomi di solito iniziano nell'infanzia. A meno che continuamente trattata, la malattia di Fabry risultati in molti problemi di salute gravi, come l'insufficienza renale, danni cardiaci e problemi cerebrovascolari.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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