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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

OLANDA - I pazienti olandesi affetti dalle malattie di Fabry o di Pompe potranno continuare le proprie terapie. Lo ha deciso il Comitato di Valutazione del Dutch Health Insurance Board (College voor Zorgverzekeringen, CVZ ) olandese, che aveva messo in discussione il rimborso dei farmaci orfani per queste due malattie da accumulo lisosomiale.

Le terapie di sostituzione enzimatica (ERT) sono indispensabili per la sopravvivenza dei pazienti, che possono compensare i deficit che provocano loro gravi sintomi neuromuscolari (nel caso della malattia di Pompe), renali e cardiaci (nel caso della malattia di Fabry). Nonostante ciò queste terapie sono state al centro di una dura discussione del Comitato dello CVZ, che proponeva di eliminare completamente i rimborsi di tali farmaci.

Ciò che però ha garantito la sicurezza del rimborso dei farmaci è stata la partecipazione alla discussione dei gruppi di pazienti e dei loro medici curanti, la Prof.ssa Carla Hollak per la malattia di Fabry e il Prof. Ans van der Ploeg per la malattia di Pompe. I gruppi hanno chiarito che i farmaci attualmente disponibili sono realmente efficaci.  Grazie anche al contributo di Yann Le Cam, direttore di Eurordis, i gruppi hanno dimostrato che i dati disponibili sui farmaci sono incontrovertibili e che non rimborsarne i costi sarebbe stato assolutamente scorretto.

Il CVZ ha quindi garantito l’accesso ai farmaci, ma non ha ancora deciso se il rimborso dei farmaci sarà inquadrato all’interno della normale assicurazione o attraverso un nuovo fondo ad hoc.

L’Olanda è un Paese dotato di un sistema sanitario molto complesso, che comprende una formula assicurativa universalistica, finanziata attraverso la fiscalità generale, uno schema assicurativo obbligatorio basato sulle casse mute dei lavoratori e diversi schemi assicurativi privati volontari e/o integrativi.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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