Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Chi è affetto da Malattia di Fabry ed è in cura con il Fabrazyme (Agalsidasi beta) deve prendere la dose piena e non una dose ridotta come raccomandato nel 2009: sui pazienti che hanno seguito quest’ultima via infatti si sono presentanti una serie di eventi avversi riassumibili in dolore, effetti indesiderati sul cuore, sistema nervoso centrale e reni, che hanno suggerito agli esperti una progressione della malattia e dunque un funzionamento non ottimale del basso dosaggio.
A diffondere questa nuova raccomandazione è il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Ema - Agenzia Europea dei Farmaci. La decisione di indicare un basso dosaggio era stata presa nel 2009  per cercare di tamponare un deficit di approvvigionamento dovuto a problemi di produzione riscontrati nell’impianto di Allston della casa farmaceutica Genzyme, produttrice del farmaco. Ora invece si raccomanda ai medici di tornare a somministrare le dosi adeguate secondo le descrizione dell’autorizzazione terapeutica originaria per il farmaco.
La decisione è stata presa anche perché il gruppo di esperti che ha valutato il funzionamento del basso dosaggio ha registrato che nei pazienti che erano passati ad un altro farmaco – il Replagal prodotto da Shire – o che avevano ricominciato la dose intera, non presentavano gli effetti avversi di chi usava il basso dosaggio.

L’ultima raccomandazioni dell’Ema per il trattamento con Fabrazyme sono dunque i seguenti:    
1. Nei pazienti che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Fabry si deve prescrivere la dose autorizzata di una Fabrazyme (1,0 mg / kg una volta ogni due settimane) o Replagal (0,2 mg / kg una volta ogni due settimane).    
2. L’uso in basse dosi di Fabrazyme dovrebbe essere limitato a quei pazienti che sono stabili e preferiscono rimanere con una dose bassa.    
3. I pazienti e i prescrittori sono avvertiti che un deterioramento della condizione è stata osservata in pazienti trattati con il dosaggio più basso. Il dolore, sintomi cardiaci e sordità sono le manifestazioni usuali di progressione della malattia di Fabry.    
Nel comunicato dell’Ema viene manifestata comunque una certa preoccupazione per quella che è ancora una produzione non adeguata del farmaco che, benché sia aumentata rispetto ai mesi scorsi, non è ancora sufficiente a soddisfare il bisogno globale e verosimilmente questa difficoltà potrà essere superata solo nella seconda metà del prossimo anno.     
La carenza di approvvigionamento per Fabrazyme è stata infatti causato dalla chiusura di sito produttivo Genzyme in Allston Landing, negli USA, vicino a Boston, per la sanificazione dei bioreattori a causa di una contaminazione virale. Il problema aveva riguardato anche un altro farmaco, il Cerezyme, utilizzato nella malattia di Gaucher. A fronte di questi problemi Genzyme ha spostato in Belgio, la produzione di Myozyme, il farmaco per la malattia di Pompe e contemporaneamente l’azienda sta realizzando un nuovo impianto sempre nei dintorni di Boston ma per l’effettiva entrata in produzione sarà necessario attendere i controlli dell’FDA e di conseguenza passeranno ancora molti mesi prima che la produzione possa tornare ottimale.


Tutti questi problemi tuttavia non sembrano affatto aver minato la credibilità di Genzyme sul mercato, visto che la casa farmaceutica è oggetto di un’offerta di acquisto, un’OPA Ostile dopo il primo rifiuto di Genzyme, da parte del colosso farmaceutico francese Sanofi, offerta che ha avuto il via libera anche dall’Antitrust americana. L’offerta di Sanofi scade il prossimo 10 dicembre ma è possibile che la battaglia finanziaria duri ancora a lungo.     




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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