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OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
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OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
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OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
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OssMalattieRare Sono allarmanti i dati sull' #accessibilit%C3%A0 degli edifici italiani pubblici e privati. Il nostro approfondimento sulle normative bit.ly/2Mmoh2x #Disabilit%C3%A0 #BarriereArchitettoniche pic.twitter.com/CdtoPK4OEl
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OssMalattieRare Nasce in Italia la prima Associazione dedicata ai pazienti con #Bronchiectasie polmonari. Promuoverà la conoscenza di una condizione clinica sottovalutata, spesso associata a #malattierare come fibrosi cistica o malattia polmonare NTM. bit.ly/2pqL18Q @AlibertiStefano pic.twitter.com/TCT4fUt3ul
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Chi è affetto da Malattia di Fabry ed è in cura con il Fabrazyme (Agalsidasi beta) deve prendere la dose piena e non una dose ridotta come raccomandato nel 2009: sui pazienti che hanno seguito quest’ultima via infatti si sono presentanti una serie di eventi avversi riassumibili in dolore, effetti indesiderati sul cuore, sistema nervoso centrale e reni, che hanno suggerito agli esperti una progressione della malattia e dunque un funzionamento non ottimale del basso dosaggio.
A diffondere questa nuova raccomandazione è il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Ema - Agenzia Europea dei Farmaci. La decisione di indicare un basso dosaggio era stata presa nel 2009  per cercare di tamponare un deficit di approvvigionamento dovuto a problemi di produzione riscontrati nell’impianto di Allston della casa farmaceutica Genzyme, produttrice del farmaco. Ora invece si raccomanda ai medici di tornare a somministrare le dosi adeguate secondo le descrizione dell’autorizzazione terapeutica originaria per il farmaco.
La decisione è stata presa anche perché il gruppo di esperti che ha valutato il funzionamento del basso dosaggio ha registrato che nei pazienti che erano passati ad un altro farmaco – il Replagal prodotto da Shire – o che avevano ricominciato la dose intera, non presentavano gli effetti avversi di chi usava il basso dosaggio.

L’ultima raccomandazioni dell’Ema per il trattamento con Fabrazyme sono dunque i seguenti:    
1. Nei pazienti che richiedono una terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Fabry si deve prescrivere la dose autorizzata di una Fabrazyme (1,0 mg / kg una volta ogni due settimane) o Replagal (0,2 mg / kg una volta ogni due settimane).    
2. L’uso in basse dosi di Fabrazyme dovrebbe essere limitato a quei pazienti che sono stabili e preferiscono rimanere con una dose bassa.    
3. I pazienti e i prescrittori sono avvertiti che un deterioramento della condizione è stata osservata in pazienti trattati con il dosaggio più basso. Il dolore, sintomi cardiaci e sordità sono le manifestazioni usuali di progressione della malattia di Fabry.    
Nel comunicato dell’Ema viene manifestata comunque una certa preoccupazione per quella che è ancora una produzione non adeguata del farmaco che, benché sia aumentata rispetto ai mesi scorsi, non è ancora sufficiente a soddisfare il bisogno globale e verosimilmente questa difficoltà potrà essere superata solo nella seconda metà del prossimo anno.     
La carenza di approvvigionamento per Fabrazyme è stata infatti causato dalla chiusura di sito produttivo Genzyme in Allston Landing, negli USA, vicino a Boston, per la sanificazione dei bioreattori a causa di una contaminazione virale. Il problema aveva riguardato anche un altro farmaco, il Cerezyme, utilizzato nella malattia di Gaucher. A fronte di questi problemi Genzyme ha spostato in Belgio, la produzione di Myozyme, il farmaco per la malattia di Pompe e contemporaneamente l’azienda sta realizzando un nuovo impianto sempre nei dintorni di Boston ma per l’effettiva entrata in produzione sarà necessario attendere i controlli dell’FDA e di conseguenza passeranno ancora molti mesi prima che la produzione possa tornare ottimale.


Tutti questi problemi tuttavia non sembrano affatto aver minato la credibilità di Genzyme sul mercato, visto che la casa farmaceutica è oggetto di un’offerta di acquisto, un’OPA Ostile dopo il primo rifiuto di Genzyme, da parte del colosso farmaceutico francese Sanofi, offerta che ha avuto il via libera anche dall’Antitrust americana. L’offerta di Sanofi scade il prossimo 10 dicembre ma è possibile che la battaglia finanziaria duri ancora a lungo.     




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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