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OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
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La notizia non avrà alcun impatto sul trattamento dei pazienti europei, dove il farmaco è approvato da 10 anni

Shire, nota società di biofarmaceutica, ha annunciato di aver ritirato la sua Biologics License Application (BLA) per il farmaco Replagal (Agalsidasi alfa) presso la US Food and Drug Administration, l'agenzia americana del farmaco.
La decisione, resa nota dal comunicato stampa aziendale, è dipesa dalla richiesta da parte dell'FDA di ulteriori studi clinici controllati, per permettere l'approvazione. Pur non avendo dubbi sul profilo di sicurezza del farmaco, principale trattamento per la Malattia di Fabry, l'azienda ha ritenuto che gli studi supplementari richiesti avrebbero causato un ritardo eccessivo, pertanto hanno deciso di ritirare il dossier registrativo.

"Shire ha avuto una stretta collaborazione con la comunità globale dei pazienti Fabry da oltre 10 anni, e siamo estremamente delusi che ci sentiamo spinti a prendere questa decisione", ha affermato Sylvie Grégoire, Presidente di Shire HGT.
Replagal è stato approvato nell'Unione Europea per oltre 10 anni ed è commercializzato in 46 paesi , trattando oltre il 70 per cento della popolazione di pazienti Fabry in tutto il mondo. Shire ha fornito REPLAGAL gratuitamente agli Stati Uniti circa 140 pazienti - circa il 20 per cento dei pazienti trattati con Stati Uniti - attraverso programmi di accesso alle cure. La decisione di Shire non avrà alcun impatto sul trattamento dei pazienti Replagal fuori degli Stati Uniti.

La malattia di Fabry è una patologia da accumulo lisosomiale, dovuta cioè alla carenza di un enzima, in questo caso l’alfa-galattosidasi A. La carenza di questo enzima porta all’accumulo di glicosfingolipidi, in particolare globotriaosilceramide (Gb3), nei tessuti viscerali e nell’endotelio vascolare di tutto l’organismo. Questo accumulo provoca danno a livello renale, cardiaco e del sistema nervoso centrale.
La malattia ha una prevalenza che varia da 1 a 5 casi ogni 100.000.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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