Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
4 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
11 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
12 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
13 days ago.

Genzyme ha ottenuto dall’Ema l’ok al nuovo sito produttivo del farmaco

Il 20 gennaio scorso è arrivata una notizia importante per le persone affette dalla malattia di Fabry che negli ultimi anni hanno dovuto confrontarsi con la carenza delle scorte di Fabrazyme (agalsidasi beta), farmaco necessario alla terapia. Il problema, derivante da una contaminazione nel sito produttivo di Allston, sta andando ora verso una soluzione positiva. La casa farmaceutica biotecnologia Genzyme, azienda del Gruppo Sanofi, ha infatti annunciato di aver ricevuto dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) l’approvazione del nuovo sito produttivo di Framingham, Massachussetts che produrrà proprio il Fabrazyme. 

“L'approvazione di EMA rappresenta un importante passo avanti nel recupero della capacità produttiva e della completa fornitura di prodotto a tutti i pazienti -  ha detto il Presidente e CEO di Genzyme, David Meeker - Migliorare l’accesso al farmaco per la comunità Fabry, aumentare le scorte di Fabrazyme ed ottenere tutte le approvazioni regolatorie per il sito di Framingham, sono le nostre principali priorità, sulle quali manterremo un impegno costante affinché questi obiettivi strategici possano essere raggiunti”.
Il ritorno completo ai normali livelli di fornitura di Fabrazyme a livello globale non sarà immediato a causa dei tempi tecnici necessari per ottenere, nel corso dell’anno, tutte le approvazioni regolatorie e per consentire il rilascio del prodotto.

Nel frattempo è bene ricordare che, secondo una raccomandazione del Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Ema dell’ottobre 2010, chi è affetto da Malattia di Fabry ed è in cura con il Fabrazyme deve prendere la dose piena e non una dose ridotta come raccomandato nel 2009. Questo perché in chi ha optato per la dose ridotta si sono presentanti una serie di eventi avversi riassumibili in dolore, problemi al cuore, al sistema nervoso centrale e ai reni, che hanno suggerito agli esperti una progressione della malattia.

Per approfondimenti sulla raccomandazione del CHMP clicca qui.

 

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni