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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
2 days ago.

Genzyme ha ottenuto dall’Ema l’ok al nuovo sito produttivo del farmaco

Il 20 gennaio scorso è arrivata una notizia importante per le persone affette dalla malattia di Fabry che negli ultimi anni hanno dovuto confrontarsi con la carenza delle scorte di Fabrazyme (agalsidasi beta), farmaco necessario alla terapia. Il problema, derivante da una contaminazione nel sito produttivo di Allston, sta andando ora verso una soluzione positiva. La casa farmaceutica biotecnologia Genzyme, azienda del Gruppo Sanofi, ha infatti annunciato di aver ricevuto dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) l’approvazione del nuovo sito produttivo di Framingham, Massachussetts che produrrà proprio il Fabrazyme. 

“L'approvazione di EMA rappresenta un importante passo avanti nel recupero della capacità produttiva e della completa fornitura di prodotto a tutti i pazienti -  ha detto il Presidente e CEO di Genzyme, David Meeker - Migliorare l’accesso al farmaco per la comunità Fabry, aumentare le scorte di Fabrazyme ed ottenere tutte le approvazioni regolatorie per il sito di Framingham, sono le nostre principali priorità, sulle quali manterremo un impegno costante affinché questi obiettivi strategici possano essere raggiunti”.
Il ritorno completo ai normali livelli di fornitura di Fabrazyme a livello globale non sarà immediato a causa dei tempi tecnici necessari per ottenere, nel corso dell’anno, tutte le approvazioni regolatorie e per consentire il rilascio del prodotto.

Nel frattempo è bene ricordare che, secondo una raccomandazione del Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Ema dell’ottobre 2010, chi è affetto da Malattia di Fabry ed è in cura con il Fabrazyme deve prendere la dose piena e non una dose ridotta come raccomandato nel 2009. Questo perché in chi ha optato per la dose ridotta si sono presentanti una serie di eventi avversi riassumibili in dolore, problemi al cuore, al sistema nervoso centrale e ai reni, che hanno suggerito agli esperti una progressione della malattia.

Per approfondimenti sulla raccomandazione del CHMP clicca qui.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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