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La decisione sull'eventuale approvazione del farmaco è prevista per il prossimo 13 agosto

Cranbury (U.S.A.) – Amicus Therapeutics ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la New Drug Application (NDA) sotto revisione prioritaria (Priority Review) del farmaco di precisione per via orale migalastat, per i pazienti di età pari o superiore a 16 anni affetti da malattia di Fabry e con mutazioni suscettibili al trattamento. Ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la data prevista per la decisione della FDA è il 13 agosto 2018.

Migalastat ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano e quella 'Fast Track' da parte della FDA. Lo status di Priority Review accelera il tempo di revisione da 10 mesi a un obiettivo di sei mesi dal giorno dell'accettazione della domanda, e viene concesso ai farmaci che possono offrire importanti progressi terapeutici o che sono sviluppati per patologie che ancora non dispongono di una terapia adeguata.

“L'accettazione da parte della FDA della nostra prima New Drug Application sotto revisione prioritaria rappresenta un passo importante verso un potenziale farmaco orale di precisione per la comunità della malattia di Fabry negli Stati Uniti”, ha dichiarato John F. Crowley, Presidente e Amministratore Delegato di Amicus Therapeutics. “Con oltre un decennio di esperienza nel trattamento di pazienti con migalastat a livello globale, il team di Amicus ha collaborato con i principali esperti di malattia di Fabry e con i leader delle organizzazioni dei pazienti per assemblare una solida NDA che enfatizzi la portata dei nostri dati clinici e la nostra esperienza nella somministrazione di migalastat ai pazienti. Non vediamo l'ora di continuare a collaborare con la FDA per portare questo farmaco orale di precisione ai pazienti che potrebbero essere in grado di trarne beneficio”.

La richiesta della NDA per migalastat si basa sui dati clinici provenienti da studi completati, inclusi quelli che riguardano la riduzione del substrato che causa la malattia (GL-3), così come la totalità dei dati di due studi registrativi di Fase III in pazienti naïve al trattamento (Studio 011 o FACETS) e pazienti in switch da terapia di sostituzione enzimatica (Studio 012 o ATTRACT).

Si stima che 3.000 persone negli Stati Uniti abbiano attualmente una diagnosi di malattia di Fabry, più di qualsiasi altro Paese. La malattia di Fabry è un disturbo da accumulo lisosomiale ereditario e progressivo causato dalla carenza di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A (alfa-Gal A). Tale deficit enzimatico è il risultato di mutazioni nel gene GLA. La malattia causa l'accumulo di specifici lipidi, principalmente GL-3, in tessuti come quelli di cuore, reni, sistema nervoso centrale e pelle. Questo accumulo anomalo può portare a conseguenze debilitanti fra cui dolore, insufficienza renale, malattie cardiache e ictus.

La Commissione Europea (CE) ha concesso la piena approvazione per migalastat, con il nome commerciale Galafold, come terapia di prima linea per il trattamento a lungo termine di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 16 anni con una diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di alfa-Gal A) e con mutazioni suscettibili al trattamento. L'approvazione CE è basata sui dati clinici dei due studi registrativi di Fase III FACETS e ATTRACT, nonché su studi di estensione a lungo termine tuttora in corso.

Al di fuori dell'UE, migalastat è approvato in Svizzera, Israele, Australia, Corea del Sud e Canada, con richieste normative in esame negli Stati Uniti, in Giappone e a Taiwan.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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