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Cranbury (USA) - Amicus Therapeutics ha ricevuto l'ok dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la presentazione ufficiale della domanda di approvazione (NDA, New Drug Application) del farmaco migalastat per il trattamento della malattia di Fabry. In seguito al parere favorevole della FDA, Amicus sta già preparando la richiesta, che si prevede sia pronta per il quarto trimestre di quest'anno.

La NDA relativa a migalastat includerà i risultati raccolti dagli studi clinici già completati, oltre ai dati finora disponibili sulla capacità del farmaco di ridurre i livelli di globotriaosilceramide (Gb3 o GL-3), la sostanza che, accumulandosi nelle cellule dell'organismo, è alla base della malattia di Fabry. Lo studio aggiuntivo di Fase III, precedentemente richiesto dalla FDA per la valutazione dei sintomi gastrointestinali, non è più necessario per la presentazione della NDA. Amicus, inoltre, ha annunciato l'intenzione di richiedere l'autorizzazione di migalastat tramite procedimento accelerato.

"Il parere positivo della FDA segna un enorme passo avanti per migliaia di persone che vivono con la malattia di Fabry negli Stati Uniti", ha dichiarato John F. Crowley, Presidente e Amministratore Delegato di Amicus Therapeutics. "Stiamo rapidamente procedendo verso la presentazione della nostra NDA, per accelerare il percorso statunitense di migalastat. Si tratta di un proficuo momento nello sviluppo del farmaco, e testimonia la dedizione e la perseveranza dei pazienti, dei medici e dei dipendenti che hanno lavorato così duramente a questa medicina di precisione".

Migalastat è una terapia chaperonica già approvata nell'Unione Europea, con il marchio Galafold®, come monoterapia per la malattia di Fabry in pazienti di almeno 16 anni e con mutazioni sensibili. Il farmaco agisce stabilizzando l'enzima alfa-galattosidasi A, che è disfunzionale nelle persone colpite dalla patologia. In questo modo, migalastat è in grado di ridurre il dannoso accumulo organico di GL-3. Il farmaco è approvato anche in diversi Paesi al di fuori dell'Unione Europea, tra cui Svizzera e Israele, ed è in via di revisione registrativa in altri Stati, che includono Giappone, Canada e Australia.

Migalastat è una medicina orale di precisione, indicata per pazienti affetti da malattia di Fabry con mutazioni nel gene GLA riconosciute come sensibili alla terapia tramite il Galafold Amenability Assay, un apposito test in vitro di proprietà della stessa Amicus. Attualmente, l'etichetta europea di migalastat include più di 300 mutazioni sensibili, che, a livello globale, si stima riguardino il 35%-50% dei pazienti con malattia di Fabry.

Clicca qui per informazioni approfondite su migalastat.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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