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Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha pubblicato le indicazioni finali sul rimborso del farmaco

CRANBURY (U.S.A.) – La multinazionale biotecnologica Amicus Therapeutics ha iniziato il lancio commerciale del farmaco di precisione migalastat (nome commerciale Galafold) nel Regno Unito, in seguito alla pubblicazione finale delle linee guida di rimborso da parte del Comitato di Valutazione delle Tecnologie Altamente Specialistiche del National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Il migalastat viene rimborsato all'interno del Servizio Sanitario Nazionale (NHS) in Inghilterra come terapia di prima linea per il trattamento a lungo termine di adulti e adolescenti di età superiore ai 16 anni con diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di alfa-galattosidasi A) e con una mutazione suscettibile. Per le stesse indicazioni ha ricevuto una piena approvazione da parte della Commissione Europea il 30 maggio 2016.

Migalastat è il primo trattamento per via orale e il primo farmaco di precisione ora disponibile nel Regno Unito per questi pazienti”, ha dichiarato John F. Crowley, Presidente e Amministratore Delegato di Amicus Therapeutics. “In seguito alla pubblicazione finale da parte del NICE, che crediamo rifletta il significativo valore del nostro approccio alla medicina di precisione per via orale, siamo lieti del fatto che tutti i pazienti idonei avranno ora accesso al farmaco. L'ufficializzazione del prezzo e del rimborso nel Regno Unito è un traguardo significativo per Amicus, dato che stiamo affrontando i vari processi per lanciare migalastat, paese per paese, in tutta l'Unione Europea il più rapidamente possibile”.

La malattia di Fabry è una patologia lisosomiale ereditaria causata dalla carenza di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A (alfa-Gal A), che è il risultato di mutazioni nel gene GLA. Come farmaco di precisione, migalastat è progettato per ripristinare l'attività di alfa-Gal A nei pazienti che hanno mutazioni suscettibili (si stima che siano dal 35% al 50% della popolazione Fabry).

“Siamo lieti che i pazienti con malattia di Fabry con mutazioni suscettibili avranno ora la possibilità di farsi prescrivere un trattamento orale per la gestione della loro malattia”, ha commentato Christine Lavery, presidente della MPS Society UK e del Fabry International Network (FIN). “La nostra missione è informare e sostenere i pazienti e le famiglie in tutti gli aspetti legati alla loro malattia, quindi l'accesso a nuove opportunità terapeutiche è una questione importante nel percorso del paziente”.



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