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L'11 dicembre scorso AstraZeneca e Bristol-Myers Squibb Company hanno annunciato che l'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell'FDA  ha raccomandato l'uso del farmaco sperimentale Metreleptin nel trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da Lipodistrofia Generalizzata (LD). In particolare, EMDAC ha stabilito che vi sono prove sostanziali di benefici superiori ai rischi sull'uso di Metreleptin.


EMDAC non ha raccomandato Metreleptin nei pazienti affetti da LD parziale ma la ditta farmaceutica AstraZeneca, insieme a BMS, continuerà ad impegnarsi per ottenere il riconoscimento di Metreleptin nel trattamento di pazienti con disturbi metabolici associati a questa forma di  Lipodistrofia.
Le due aziende farmaceutiche hanno preso atto delle risposte date dalla commissione  EMDAC e continueranno a lavorare con la FDA per identificare i pazienti, affetti da LD parziale, più appropriati per ricevere il farmaco.
La decisione FDA non è vincolata dalle raccomandazione EMDAC, ma tali raccomandazioni saranno prese in considerazione al momento di rivedere la 'domanda di licenza biologica' (BLA) per Metreleptin .

Leggi il comunicato ufficiale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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