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OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
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OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

L'11 dicembre scorso AstraZeneca e Bristol-Myers Squibb Company hanno annunciato che l'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell'FDA  ha raccomandato l'uso del farmaco sperimentale Metreleptin nel trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da Lipodistrofia Generalizzata (LD). In particolare, EMDAC ha stabilito che vi sono prove sostanziali di benefici superiori ai rischi sull'uso di Metreleptin.


EMDAC non ha raccomandato Metreleptin nei pazienti affetti da LD parziale ma la ditta farmaceutica AstraZeneca, insieme a BMS, continuerà ad impegnarsi per ottenere il riconoscimento di Metreleptin nel trattamento di pazienti con disturbi metabolici associati a questa forma di  Lipodistrofia.
Le due aziende farmaceutiche hanno preso atto delle risposte date dalla commissione  EMDAC e continueranno a lavorare con la FDA per identificare i pazienti, affetti da LD parziale, più appropriati per ricevere il farmaco.
La decisione FDA non è vincolata dalle raccomandazione EMDAC, ma tali raccomandazioni saranno prese in considerazione al momento di rivedere la 'domanda di licenza biologica' (BLA) per Metreleptin .

Leggi il comunicato ufficiale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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