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OssMalattieRare Ritardo di sette anni della progressione della malattia per le persone con #sclerosimultipla primariamente progressiva (SMPP) e mantenimento di un basso numero di lesioni per le persone affette da sclerosi multipla recidivante. I nuovi dati sulla terapia: bit.ly/2yzmKl8 pic.twitter.com/kW4cAwry6T
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OssMalattieRare Francesco Cucuzza, consigliere #FedEmo , ha conosciuto i due mondi dell' #emofilia : quello precedente all'avvento dei nuovi farmaci e quello attuale, in cui i millennials “possono condurre una vita paragonabile ai giovani non emofilici”. #Haemodol bit.ly/2lo7G0h pic.twitter.com/VfrOgwyuhN
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OssMalattieRare Il dolore si può trattare correttamente e addirittura prevenire. Proprio per questo nasce il progetto #Haemodol , una nuova alleanza tra esperti: bit.ly/2MJR2EA Più del 50% dei pazienti con #emofilia convive col dolore cronico. Tutti i numeri in questa #infografica pic.twitter.com/yRmUlKIlsj
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OssMalattieRare Proprietà terapeutiche della #cannabis : @WHO avvia il percorso di revisione. Lo annuncia l' @ass_coscioni , presente alla sessione dedicata a Ginevra. bit.ly/2tgyxQ3 pic.twitter.com/Ag9and5rE2
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OssMalattieRare #Generationnow , cambiamento e evoluzione dei medici millennials nell’era dell’integrated care. Domani a Milano la presentazione del progetto ideato e sviluppato da @havaslifeitaly con il partner @IpsosItalia e realizzato con il supporto di @SanofiIT . bit.ly/2HYK7E3 pic.twitter.com/ycfXjVvF4V
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Se confermato dalla Commissione Europea, il responso del CHMP condurrà all'approvazione del farmaco per i pazienti colpiti da entrambe le principali forme della malattia

Vancouver (British Columbia) - Novelion Therapeutics Inc., una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuovi standard di cura per le persone affette da malattie rare, ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione condizionata di Myalepta® (metreleptina) per il trattamento di pazienti con lipodistrofia (LD) parziale o generalizzata.

La raccomandazione del CHMP è relativa all'impiego della metreleptina, in aggiunta alla dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze legate al deficit di leptina negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni, con diagnosi confermata di lipodistrofia generalizzata congenita (sindrome di Berardinelli-Seip) o di lipodistrofia generalizzata acquisita (sindrome di Lawrence); oppure negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni, con diagnosi confermata di lipodistrofia parziale familiare o lipodistrofia parziale acquisita (sindrome di Barraquer-Simons), che non siano stati in grado di raggiungere un adeguato controllo dei disturbi metabolici attraverso gli attuali trattamenti standard.

Il parere positivo del CHMP sarà ora valutato dalla Commissione Europea (CE), a cui spetta la decisione definitiva sull'approvazione del farmaco per la suddetta indicazione. Si prevede che il responso ufficiale della CE giunga intorno alla metà del 2018. Se approvata, la metreleptina diverrà il primo e unico trattamento ad aver ricevuto l'autorizzazione nell'Unione Europea come terapia sostitutiva, in aggiunta alla dieta, per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina nei pazienti con LD. In Europa, la metreleptina ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano.

“La lipodistrofia è una condizione grave e rara, caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo”, ha dichiarato Murray Stewart, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile del settore Ricerca e Sviluppo presso Novelion Therapeutics. “In alcuni pazienti la malattia è ereditaria, mentre in altri può essere acquisita. La perdita di tessuto adiposo provoca un deficit dell'ormone noto come leptina, che porta a possibili complicanze metaboliche come ipertrigliceridemia, insulino-resistenza e iperglicemia. La raccomandazione della metreleptina da parte del CHMP è stata accolta favorevolmente dalla comunità medica, che ha bisogno di disporre di opzioni terapeutiche efficaci per i pazienti con lipodistrofia generalizzata e parziale”.

Jeffrey Hackman, Chief Operating Officer di Novelion Therapeutics, ha aggiunto: “L'opinione positiva del CHMP sulla metreleptina rappresenta un traguardo importante per la nostra azienda, e ancor più importante per tutte le persone che soffrono di lipodistrofia generalizzata o parziale. L'Europa costituisce un ampio mercato, con un numero significativo di pazienti con lipodistrofia già trattati con la metreleptina attraverso un programma di accesso anticipato al farmaco. In attesa dell'approvazione ufficiale da parte della CE, non vediamo l'ora di poter collaborare con i medici, le associazioni di pazienti e le altre figure coinvolte per riuscire a fare in modo che queste persone possano disporre stabilmente della metreleptina, e per portare il trattamento a tutti coloro che ne abbiano bisogno”.

Se la CE dovesse confermare l'approvazione condizionata della metreleptina, saranno richieste alla società farmaceutica produttrice alcune misure di minimizzazione del rischio e diversi obblighi post-autorizzazione, compreso lo svolgimento di ulteriori studi che consentano di valutare in modo approfondito l'impatto del farmaco sui pazienti con lipodistrofia generalizzata e parziale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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