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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
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Nello studio delle malattie e dei tumori rari la forza viene dai network internazionali, lo conferma lo studio internazionale appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, coordinato dal Dottor Maurizio Aricò, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale pediatrico Meyer di Firenze. Per la prima volta la leucemia linfoblastica acuta Philadelphia Positiva, una forma rarissima in età pediatrica, di cui si osservano  appena 10 casi all’anno in Italia, è stata studiata su un campione di oltre  600 soggetti provenienti da tutto il mondo “mentre in passato – spiega Aricò – al massimo gli studi si concentravano su 10 o 20 casi.” Gli esiti dello studio sono molto importanti perché indicano la strada migliore per innalzare la sopravvivenza dei malati, confermano la indicazione al trapianto di midollo da donatori identificati dal registro internazionale  e anche perché, particolare non di poco conto, confermano che i trial clinici attualmente in atto nella rete pediatrica oncoematologica Italiana, e a cui già partecipano i pazienti del Meyer, stanno andando nella direzione giusta lavorando su un ‘farmaco intelligente’ , l'inibitore della tirosina chinasi Imatinib, da aggiungere alla chemioterapia. E per l’accesso alla sperimentazione le porte del Meyer sono aperte per tutti.
“Il nostro ospedale – dice Aricò – iscrive praticamente tutti i suoi pazienti ai più importanti trial internazionali, se c’è un malato di leucemia linfoblastica acuta Philadeplhia Positiva che attualmente non è in cura da noi e vuol parteciparvi può farlo senza spesa, noi siamo una struttura assolutamente pubblica, può venire anche domani mattina”.

La ricerca, che segue la prima, compiuta dallo stesso network di ricerca 10 anni fa e che portò ad aumentare considerevolmente le conoscenze sulla malattia, si è resa necessaria, dice Aricò “perché volevamo capire che cosa fosse cambiato dopo 10 anni nei trattamenti oncologici e abbiamo visto che effettivamente i progressi ci sono stati, anche se non siamo ancora del tutto soddisfatti”.
“L’ aspettativa di sopravvivenza ad esempio si è alzata molto – dice Aricò – ma non tanto da raggiungere l’obiettivo che ci poniamo, che è quello di parificarla ai tipi più comuni di leucemia, intorno all’80%”. Attualmente la terapia di questa malattia prevede che oltre alla chemioterapia, anche nei casi che rispondono bene, è comunque opportuno aggiungere il trapianto di midollo: anche su questo fronte le novità sono positive.
“Il nostro studio dimostra che negli ultimi 10 anni una cosa importante è cambiata: oggi per ricevere il midollo non è necessario avere un familiare compatibile e la strada non è quella di passare per estenuanti ricerche tra i parenti: le banche di midollo collegate a livello internazionale funzionano benissimo, hanno una varietà di campioni altissima e la rarità è non trovare un donatore compatibile. E questo è fondamentale visto che col nostro studio abbiamo dimostrato che ricevere midollo da una Banca assicura ormai le stesse possibilità di sopravvivenza: e questo è certamente un merito che va dato alla rete internazionale dei registri di donatori volontari”. Insomma tanto per la ricerca quanto per la donazioni di materiale biologico la chiave vincente è l’internazionalità. “Quando si parla di malattie rare – conferma infatti Aricò – non si può prescindere da un’ottica ampia, che vada al di là del singolo centro e della singola nazione, per fare ricerca è necessario raccogliere dati su  quanti più casi possibili”.




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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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