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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.
Farmaci

Il trattamento sarà rimborsato dal SSN con l’innovativa formula “payment at result”: si paga solo se la terapia funziona

Finalmente la terapia CAR-T tisagenlecleucel sarà disponibile anche in Italia: questo importante traguardo è stato tagliato grazie alla collaborazione tra AIFA, il Ministero della Salute, le Regioni, il Centro Nazionale Trapianti e Novartis, l’azienda produttrice del farmaco (noto anche con il nome commerciale Kymriah). La notizia era attesa da tempo da medici e pazienti, visto che l’approvazione del trattamento in Europa risale ad un anno fa (agosto 2018). La terapia è indicata per pazienti pediatrici e adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B e per pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).

“Questo accordo è una tappa molto importante per i pazienti e per il servizio sanitario nazionale (SSN), sia per i contenuti che per i risultati che produrrà”, spiega Luigi Boano, General Manager di Novartis Oncology, all’Osservatorio Terapie Avanzate. “Partiamo dai contenuti: il “payment at result” significa che l’ospedale pagherà le terapie solo se queste dimostrano chiaramente di funzionare. Abbiamo infatti stabilito che solo una quota del prezzo stabilito sarà pagata al momento dell’infusione del farmaco, una seconda tranche sarà dovuta dopo 6 mesi e una terza dopo 12 mesi. Ma sempre e solo a patto che dai registri di AIFA, che i medici dovranno compilare, si dimostri che la terapia ha mantenuto le sue promesse di efficacia. In caso contrario l’azienda non viene pagata, e il farmaco erogato sarà a suo carico. La differenza rispetto al sistema di “payment by result” è sostanziale: in quel caso il pagamento era comunque dovuto e solo poi, se si dimostrava che la malattia era progredita, l’azienda doveva restituire il prezzo del farmaco. Qui, invece, se il farmaco non funziona, non avvengono i pagamenti successivi: l’ospedale paga solo dopo aver verificato l’efficacia della terapia”.

In questo modo, l’Italia tira la volata agli altri Paesi europei, introducendo una formula di pagamento innovativa nei termini e che va incontro alle difficoltà dei sistemi sanitari di farsi carico dei costi di terapie geniche, come le CAR-T, il cui prezzo elevato è giustificato dal fatto che si somministrano una sola volta (le cosiddette terapie ‘one shot’) e mirano alla causa della malattia, non ai suoi sintomi, per tentare di condurre il paziente alla guarigione. Ma queste sono anche terapie ‘giovani’ che, sebbene abbiano ottenuto importanti risultati in termini di efficacia contro patologie per cui non esistono altre possibilità di cura, devono continuare ad essere testate sul lungo periodo. In ragione di ciò, è stato necessario adottare un metodo di pagamento adeguato come quello descritto da Boano.

“È stato un gioco di squadra che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del sistema sanitario nazionale”, conferma il Direttore Generale di AIFA, Luca Li Bassi. “Intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell’AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle società scientifiche e l’interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute”.

Tisagenlecleucel entrerà direttamente nei prontuari regionali: AIFA ha riconosciuto al farmaco di Novartis il ‘bollino di innovatività’ che indica che il pagamento sarà a carico delle Regioni attraverso il fondo dei farmaci innovativi. Dopo la pubblicazione della Determina di Prezzo di Rimborso nella Gazzetta Ufficiale, toccherà proprio alle Regioni deliberare quali siano i centri che posseggono tutti i requisiti necessari ad erogare la terapia. “Ci sono Regioni che hanno già identificato quali sono i centri da designare, altre che stanno lavorando per verificarne i requisiti, e renderli pronti il prima possibile”, conclude Boano. “Non saranno attivi tutti insieme e questo sarà l’unico vero collo di bottiglia per l’effettivo accesso dei pazienti alla terapia. Per i bambini non dovrebbero esserci problemi, sono pochi e i centri pediatrici saranno individuati velocemente”.

Per approfondimenti, leggi i seguenti articoli:
- CAR-T, tisagenlecleucel è la prima in commercio in Italia
- CAR-T: farmaco di Novartis innovativo anche nel modello di pagamento



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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