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OssMalattieRare 2° Forum Nazionale dei Pazienti con #Mielodisplasia . L'evento organizzato dall'Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica #AiPaSiM Onlus in collaborazione @QOL_ONE 28 settembre, Reggio Calabria @FISM_Onlus bit.ly/2x1wHof pic.twitter.com/jlnEuFpDDl
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha raccomandato l’approvazione di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica terapia orale in Europa per bambini e adolescenti. bit.ly/2QRg9Hw pic.twitter.com/8AjGOa0sX8
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OssMalattieRare “The young side of Lymphoma” l'evento destinato a medici under 40. Giovani specialisti con una esperienza già consolidata nella cura dei #linfomi . @FIL_Onlus 24-25 Settembre 2018, Roma. bit.ly/2N7Zphe pic.twitter.com/VzaBVZVFa9
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OssMalattieRare Cellule staminali pluripotenti per la cura dei #Parkinson . I primi risultati dello studio giapponese mostrano un significativo miglioramento nel movimento nei 2 anni successivi al trattamento. bit.ly/2ML6BuF pic.twitter.com/AxdE6WsSS8
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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL pic.twitter.com/MGw8NtZHRB
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Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)

La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Amgen ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato l’estensione di indicazione per Blincyto® (blinatumomab) in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Il farmaco tisagenlecleucel è indicato anche per il linfoma diffuso a grandi cellule B

Basilea (SVIZZERA) - A distanza di un anno dall'approvazione statunitense, la prima in assoluto per una terapia CAR-T, il farmaco tisagenlecleucel (Kymriah®) ha ricevuto, proprio in questi giorni, l'autorizzazione da parte della Commissione Europea (CE). Il medicinale, che si basa su linfociti T geneticamente modificati con recettore antigenico chimerico, potrà essere impiegato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B, refrattaria o in recidiva post-trapianto, o in seconda o successiva recidiva, e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.

Basilea – Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha formulato un parere positivo e ha raccomandato l’approvazione di Kymriah® (tisagenlecleucel, CTL019), il nuovo trattamento una tantum che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il tumore. L’opinione positiva include due neoplasie a cellule B: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni di età; e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.

leucemia linfoblastica acuta, ricercatori dell'Università di StanfordScienziati del Centro Tettamanti di Monza e dell’Università di Stanford sono giunti a una scoperta che, se confermata, permetterà di stabilire la probabilità di recidiva di malattia fin dal momento della diagnosi

Monza – Un gruppo di ricercatori del Centro di Ricerca Matilde Tettamanti e dell’Università di Stanford (California, USA) hanno scoperto che è possibile prevedere fin dalla diagnosi se pazienti colpiti da leucemia linfoblastica acuta di tipo B (B-LLA) avranno maggiori probabilità di ricaduta dopo i trattamenti. Lo studio, sostenuto anche da AIRC con il contributo della Fondazione ‘Benedetta è la Vita’ Onlus, è stato pubblicato sulla rivista scientifica Nature Medicine.

Il farmaco rappresenta la prima 'terapia CAR-T' ad aver ricevuto, in assoluto, l'approvazione

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato la pubblicazione sul New England Journal of Medicine (NEJM) dei risultati aggiornati dello studio clinico registrativo ELIANA, condotto con tisagenlecleucel (Kymriah®) in bambini e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B recidivante o refrattaria. I nuovi dati si riferiscono a un periodo di follow-up più lungo e includono l’analisi dell’espansione e della persistenza di tisagenlecleucel, i risultati di efficacia relativi a 75 pazienti infusi e quelli di sicurezza a lungo termine.

leucemia linfoblastica acuta, tumori rari, Ospedale Bambino GesùGli specialisti dell'ospedale pediatrico romano hanno utilizzato un approccio sperimentale che 'scatena' il sistema immunitario contro la malattia

Sconfiggere la leucemia linfoblastica acuta, un aggressivo tumore del sangue, con un trattamento sperimentale che sfrutta le cellule immunitarie del paziente, potenziandole per 'aggredire' la malattia. Questo importante traguardo della medicina, fino a qualche anno fa impensabile, non è stato raggiunto in un centro di ricerca americano o cinese, ma in Italia, grazie all’impegno dei ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, che hanno messo a punto un innovativo protocollo terapeutico sostenuto dal Ministero della Salute, dalla Regione Lazio e dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC).

Il trattamento con pegaspargasi è solitamente quello di prima linea e d’elezione nella terapia con asparaginasi nell'ambito di protocolli chemioterapici di associazione con altri agenti antineoplastici

Milano – Shire ha annunciato che pegaspargasi, un componente della terapia neoplasica di combinazione per i pazienti pediatrici e adulti con leucemia linfoblastica acuta (ALL), sarà disponibile in Italia a partire da gennaio 2018. Nel 2016, pegaspargasi è stato approvato dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), e in Italia è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale il 12 luglio 2017. Precedentemente, il prodotto è stato reso disponibile ai pazienti italiani attraverso la legge 648/96.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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