Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono allarmanti i dati sull' #accessibilit%C3%A0 degli edifici italiani pubblici e privati. Il nostro approfondimento sulle normative bit.ly/2Mmoh2x #Disabilit%C3%A0 #BarriereArchitettoniche pic.twitter.com/CdtoPK4OEl
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nasce in Italia la prima Associazione dedicata ai pazienti con #Bronchiectasie polmonari. Promuoverà la conoscenza di una condizione clinica sottovalutata, spesso associata a #malattierare come fibrosi cistica o malattia polmonare NTM. bit.ly/2pqL18Q @AlibertiStefano pic.twitter.com/TCT4fUt3ul
2 days ago.

Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)

La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Farmaci

Il trattamento sarà rimborsato dal SSN con l’innovativa formula “payment at result”: si paga solo se la terapia funziona

Finalmente la terapia CAR-T tisagenlecleucel sarà disponibile anche in Italia: questo importante traguardo è stato tagliato grazie alla collaborazione tra AIFA, il Ministero della Salute, le Regioni, il Centro Nazionale Trapianti e Novartis, l’azienda produttrice del farmaco (noto anche con il nome commerciale Kymriah). La notizia era attesa da tempo da medici e pazienti, visto che l’approvazione del trattamento in Europa risale ad un anno fa (agosto 2018). La terapia è indicata per pazienti pediatrici e adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B e per pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).

Milano - Amgen ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato, per blinatumomab in monoterapia, un’estensione delle indicazioni che include pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B positiva per CD19 e negativa per il cromosoma Philadelphia (Ph-) in prima o seconda remissione completa con malattia residua minima (MRD, minimal residual disease) maggiore o uguale allo 0,1%.

Uno studio clinico internazionale, coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (MBBM), e che ha coinvolto 78 centri, ha dimostrato che la somministrazione dell’inibitore di crescita tumorale imatinib sin dalle prime fasi di trattamento con chemioterapia permette la remissione della malattia nella totalità dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LLA Ph+). Lo studio, sostenuto da finanziamenti pubblici e da enti non profit, è stato pubblicato sulla rivista scientifica Lancet Haematology.

Nello studio di Fase III INO-VATE ALL, il farmaco ha dimostrato una elevata efficacia, con risposte rapide e profonde in circa l’81% dei casi trattati e un buon profilo di tollerabilità

Roma – La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è riconosciuta come uno dei tumori del sangue più aggressivi e difficili da trattare. È una forma rara (0,4 casi per 100.000 abitanti) di leucemia che può essere fatale in pochi mesi se non trattata. Essa colpisce per lo più adolescenti e giovani adulti e consiste nella proliferazione aberrante dei linfociti, le cellule che di norma sono deputate a difendere il nostro organismo da virus e batteri. Da oggi, per combattere questa malattia, i pazienti italiani hanno a disposizione un'opzione terapeutica innovativa ed efficace: Besponsa® (inotuzumab ozogamicin).

Amgen ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha approvato l’estensione di indicazione per Blincyto® (blinatumomab) in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con leucemia linfoblastica acuta (LLA) da precursori delle cellule B, recidivante o refrattaria, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, in recidiva dopo aver ricevuto almeno due precedenti terapie o in recidiva dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Il farmaco tisagenlecleucel è indicato anche per il linfoma diffuso a grandi cellule B

Basilea (SVIZZERA) - A distanza di un anno dall'approvazione statunitense, la prima in assoluto per una terapia CAR-T, il farmaco tisagenlecleucel (Kymriah®) ha ricevuto, proprio in questi giorni, l'autorizzazione da parte della Commissione Europea (CE). Il medicinale, che si basa su linfociti T geneticamente modificati con recettore antigenico chimerico, potrà essere impiegato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B, refrattaria o in recidiva post-trapianto, o in seconda o successiva recidiva, e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.

Basilea – Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha formulato un parere positivo e ha raccomandato l’approvazione di Kymriah® (tisagenlecleucel, CTL019), il nuovo trattamento una tantum che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il tumore. L’opinione positiva include due neoplasie a cellule B: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni di età; e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni