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Leucemia linfoblastica acuta (LLA)

La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Per ulteriori informazioni clicca qui.

Milano - La pegasparaginasi è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento noto della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): la pegilazione prolunga l’emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue  riducendone l’immunogenicità. Ad oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima linea in associazione al trattamento antineoplastico per i pazienti pediatrici e adulti con LLA.

Blinatumomab (Blincyto®), capostipite di una nuova classe di immunoterapici, è il primo e unico anticorpo bi-specifico che si avvale dell’innovativa piattaforma BiTE® (Bispecific T-cell Engager)

Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate.

Il vantaggio è stato però parzialmente controbilanciato da una mortalità legata alla terapia di induzione significativamente più alta

KIEL (GERMANIA) – La terapia di induzione per la leucemia linfoblastica acuta pediatrica comprende tradizionalmente il prednisone; eppure il desametasone può avere una maggiore potenza antileucemica, che porta a un minor numero di ricadute e a un miglioramento nella sopravvivenza.

Lo studio di fase III TOWER è stato chiuso anticipatamente dopo che una commissione indipendente ha stabilito che il trattamento con l’anticorpo monoclonale anti-CD19 blinatumomab migliora la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla chemioterapia standard nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B cromosoma Philadelphia-negativa 8Ph-), recidivata o refrattaria. La notizia è stata diffusa dalla casa farmaceutica Amgen, il produttore del farmaco.

Come dimostrato dai risultati dello studio di fase III GRAALL-R 2005, uno dei più importanti presentati al recente congresso dell’American Society of Hematology (ASH), terminato da poco a Orlando, Rituximab, ormai un caposaldo nel trattamento del linfoma, è in grado, aggiunto alla chemio, di migliorare gli outcome anche in alcuni pazienti colpiti da leucemia linfoblastica acuta.

Sebbene in clinica si usasse già da una ventina di anni sulla base di accordi con le varie società scientifiche e con le autorità regolatorie nazionali, è stata approvata solo in questi giorni dall’Ema PEG-asparaginasi come componente di una terapia combinata antineoplastica per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) in pazienti pediatrici, dalla nascita a 18 anni, e in pazienti adulti.

Baxalta Incorporated ha annunciato in questi giorni che il comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA, ha adottato un parere favorevole per Oncaspar, raccomandandone il rilascio dell'autorizzazione alla commercializzazione, come componente di una terapia combinata antineoplastica per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) in pazienti pediatrici, dalla nascita a 18 anni, e in pazienti adulti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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