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OssMalattieRare #Terapiagenica , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi dedicati ad atassia di Friedreich, sindrome di Angelman e sul deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) bit.ly/2JHQzzZ
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OssMalattieRare #Terapiagenica per #emofilia B: avviato un trial clinico di fase III. bit.ly/2LdeLQq
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OssMalattieRare Le persone affette da #fenilchetonuria devono seguire una dieta estremamente rigida. Oggi però è possibile anche per loro non rinunciare al gusto. Durante l'evento promosso da A.P.M.M.C. e sostenuto da APR, presentate le novità sul fronte #food . bit.ly/2LDR2oF #PKU pic.twitter.com/ku4yopvgl7
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OssMalattieRare Si celebra oggi la Giornata Mondiale della #SindromediSj%C3%B6gren . Per l'occasione @ANIMaSS05 ha organizzato a Salerno un meeting per discutere e richiamare l'attenzione su questa sindrome non ancora riconosciuta come malattia rara, grave e degenerativa. bit.ly/2KHpYJ1 pic.twitter.com/KaeREG8BWn
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OssMalattieRare #Appuntamenti | NTM day Lombardia - 28 e 29 luglio, Milano. bit.ly/2IaToJb pic.twitter.com/ZfrOudndiP
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Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA)

La Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) è un tumore maligno relativamente raro, pari al 9,5 per cento di tutte le leucemie diagnosticate nel periodo 1998-2002 nell’area dell’AIRT. La malattia deriva dalla proliferazione maligna delle cellule linfoidi, che vengono bloccate in uno stadio precoce della differenziazione. La LLA rappresenta il 75 per cento di tutti i casi di leucemia infantile e in Europa vengono diagnosticati circa 5.000 casi infantili all’anno, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni di vita. Oggi, l’esistenza di diverse opzioni terapeutiche ha avuto l’effetto di aumentare considerevolmente il tasso di sopravvivenza dei bambini di età inferiore ai 15 anni.

Basilea – Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha formulato un parere positivo e ha raccomandato l’approvazione di Kymriah® (tisagenlecleucel, CTL019), il nuovo trattamento una tantum che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il tumore. L’opinione positiva include due neoplasie a cellule B: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni di età; e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.

leucemia linfoblastica acuta, ricercatori dell'Università di StanfordScienziati del Centro Tettamanti di Monza e dell’Università di Stanford sono giunti a una scoperta che, se confermata, permetterà di stabilire la probabilità di recidiva di malattia fin dal momento della diagnosi

Monza – Un gruppo di ricercatori del Centro di Ricerca Matilde Tettamanti e dell’Università di Stanford (California, USA) hanno scoperto che è possibile prevedere fin dalla diagnosi se pazienti colpiti da leucemia linfoblastica acuta di tipo B (B-LLA) avranno maggiori probabilità di ricaduta dopo i trattamenti. Lo studio, sostenuto anche da AIRC con il contributo della Fondazione ‘Benedetta è la Vita’ Onlus, è stato pubblicato sulla rivista scientifica Nature Medicine.

Il farmaco rappresenta la prima 'terapia CAR-T' ad aver ricevuto, in assoluto, l'approvazione

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato la pubblicazione sul New England Journal of Medicine (NEJM) dei risultati aggiornati dello studio clinico registrativo ELIANA, condotto con tisagenlecleucel (Kymriah®) in bambini e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B recidivante o refrattaria. I nuovi dati si riferiscono a un periodo di follow-up più lungo e includono l’analisi dell’espansione e della persistenza di tisagenlecleucel, i risultati di efficacia relativi a 75 pazienti infusi e quelli di sicurezza a lungo termine.

leucemia linfoblastica acuta, tumori rari, Ospedale Bambino GesùGli specialisti dell'ospedale pediatrico romano hanno utilizzato un approccio sperimentale che 'scatena' il sistema immunitario contro la malattia

Sconfiggere la leucemia linfoblastica acuta, un aggressivo tumore del sangue, con un trattamento sperimentale che sfrutta le cellule immunitarie del paziente, potenziandole per 'aggredire' la malattia. Questo importante traguardo della medicina, fino a qualche anno fa impensabile, non è stato raggiunto in un centro di ricerca americano o cinese, ma in Italia, grazie all’impegno dei ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, che hanno messo a punto un innovativo protocollo terapeutico sostenuto dal Ministero della Salute, dalla Regione Lazio e dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC).

Il trattamento con pegaspargasi è solitamente quello di prima linea e d’elezione nella terapia con asparaginasi nell'ambito di protocolli chemioterapici di associazione con altri agenti antineoplastici

Milano – Shire ha annunciato che pegaspargasi, un componente della terapia neoplasica di combinazione per i pazienti pediatrici e adulti con leucemia linfoblastica acuta (ALL), sarà disponibile in Italia a partire da gennaio 2018. Nel 2016, pegaspargasi è stato approvato dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), e in Italia è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale il 12 luglio 2017. Precedentemente, il prodotto è stato reso disponibile ai pazienti italiani attraverso la legge 648/96.

Milano - La pegasparaginasi è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento noto della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA): la pegilazione prolunga l’emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue  riducendone l’immunogenicità. Ad oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima linea in associazione al trattamento antineoplastico per i pazienti pediatrici e adulti con LLA.

Blinatumomab (Blincyto®), capostipite di una nuova classe di immunoterapici, è il primo e unico anticorpo bi-specifico che si avvale dell’innovativa piattaforma BiTE® (Bispecific T-cell Engager)

Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale (OS) raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: questi sono i risultati ottenuti nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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