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Negli ultimi dieci si sono affacciati nello scenario terapeutico nuovi agenti e nuove strategie potenzialmente in grado di cambiare radicalmente i paradigmi di trattamento dei pazienti colpiti da neoplasie ematologiche.

Ad oggi, l’ambito in cui l’avvento di nuove terapie è stato più pronunciato è quello della leucemia linfatica cronica, nella quale alcuni agenti approvati di recente sono stati rapidamente integrati nelle linee guida sul trattamento e la pratica clinica, e nuovi candidati sono attualmente in fase di sviluppo.

Da quando sono stati approvati dalle autorità regolatorie, rispettivamente nel 2013 e 2014, l’inibitore della PI3K idelalisib e l’inibitore della BTK ibrutinib hanno avuto un impatto notevole nel campo della leucemia linfatica cronica. Da allora, molti inibitori della PI3K e inibitori della BTK di nuova generazione, tra cui duvelisib (IPI-145), TGR-1202, ONO-4059 e ACP-196 hanno fornito dati promettenti negli studi iniziali; inoltre, anche il nuovo inibitore della proteina antiapoptotica Bcl-2 venetoclax (ABT-199), che nel maggio scorso ha ricevuto dalla Food and Drug Administration la designazione di ‘breakthrough therapy’ per i pazienti con la delezione 17p, ha mostrato buone potenzialità.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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