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OssMalattieRare #Terapiagenica , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi dedicati ad atassia di Friedreich, sindrome di Angelman e sul deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) bit.ly/2JHQzzZ
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OssMalattieRare #Terapiagenica per #emofilia B: avviato un trial clinico di fase III. bit.ly/2LdeLQq
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OssMalattieRare Le persone affette da #fenilchetonuria devono seguire una dieta estremamente rigida. Oggi però è possibile anche per loro non rinunciare al gusto. Durante l'evento promosso da A.P.M.M.C. e sostenuto da APR, presentate le novità sul fronte #food . bit.ly/2LDR2oF #PKU pic.twitter.com/ku4yopvgl7
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OssMalattieRare Si celebra oggi la Giornata Mondiale della #SindromediSj%C3%B6gren . Per l'occasione @ANIMaSS05 ha organizzato a Salerno un meeting per discutere e richiamare l'attenzione su questa sindrome non ancora riconosciuta come malattia rara, grave e degenerativa. bit.ly/2KHpYJ1 pic.twitter.com/KaeREG8BWn
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OssMalattieRare #Appuntamenti | NTM day Lombardia - 28 e 29 luglio, Milano. bit.ly/2IaToJb pic.twitter.com/ZfrOudndiP
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Negli ultimi dieci si sono affacciati nello scenario terapeutico nuovi agenti e nuove strategie potenzialmente in grado di cambiare radicalmente i paradigmi di trattamento dei pazienti colpiti da neoplasie ematologiche.

Ad oggi, l’ambito in cui l’avvento di nuove terapie è stato più pronunciato è quello della leucemia linfatica cronica, nella quale alcuni agenti approvati di recente sono stati rapidamente integrati nelle linee guida sul trattamento e la pratica clinica, e nuovi candidati sono attualmente in fase di sviluppo.

Da quando sono stati approvati dalle autorità regolatorie, rispettivamente nel 2013 e 2014, l’inibitore della PI3K idelalisib e l’inibitore della BTK ibrutinib hanno avuto un impatto notevole nel campo della leucemia linfatica cronica. Da allora, molti inibitori della PI3K e inibitori della BTK di nuova generazione, tra cui duvelisib (IPI-145), TGR-1202, ONO-4059 e ACP-196 hanno fornito dati promettenti negli studi iniziali; inoltre, anche il nuovo inibitore della proteina antiapoptotica Bcl-2 venetoclax (ABT-199), che nel maggio scorso ha ricevuto dalla Food and Drug Administration la designazione di ‘breakthrough therapy’ per i pazienti con la delezione 17p, ha mostrato buone potenzialità.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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