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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Campoverde (Brescia) – AbbVie, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di Venclyxto (venetoclax) in monoterapia orale per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC). Venetoclax, il primo inibitore selettivo della proteina BCL-2, è in grado di attivare la morte programmata (apoptosi) delle cellule tumorali, incluse le cellule cancerose nei pazienti affetti da LLC.

“L’approvazione di venetoclax rappresenta un importante passo in avanti per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica in Italia”, dichiara il prof. Robin Foà, Direttore del Centro di Ematologia, Policlinico Umberto 1, Università “Sapienza” di Roma. “I risultati generati dal suo programma di sperimentazione clinica hanno dimostrato che questa nuova terapia orale è in grado di offrire tassi importanti di risposta globale. Con questa approvazione, siamo in grado di proporre una innovativa opzione terapeutica a pazienti con quadri clinici di leucemia linfatica cronica difficili da trattare”.

La leucemia linfatica cronica è una malattia tumorale che colpisce il midollo osseo e il sangue, ed è tipicamente a progressione lenta. Venetoclax, primo di una nuova classe di farmaci, è indicato per il trattamento della leucemia linfatica cronica in presenza della delezione del cromosoma 17p o della mutazione del gene TP53, in pazienti adulti che non sono idonei a ricevere il trattamento con un inibitore della via del recettore delle cellule B o per cui sia fallita tale terapia, oltre che per il trattamento di LLC in pazienti adulti senza delezione del cromosoma 17p o mutazione del gene TP53, per cui sia fallita sia la chemio-immunoterapia sia la terapia con un inibitore della via del recettore delle cellule B. In questi pazienti, la prognosi è spesso particolarmente sfavorevole e l’aspettativa di vita, con gli attuali regimi standard di cura, è inferiore ai 2-3 anni.

“Nonostante l’importanza dei progressi terapeutici raggiunti negli ultimi anni, per i pazienti che convivono con le leucemie permane ancora l’esigenza di nuovi medicinali antitumorali in grado di dare una risposta a esigenze tuttora irrisolte”, afferma Felice Bombaci (AIL, Associazione Italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma ONLUS). “Per queste ragioni, i pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci innovativi, che consentono di convivere serenamente con la malattia e di riappropriarsi del proprio futuro. Finalmente anche in Italia, l’approvazione di venetoclax apre nuove prospettive per le persone con leucemia linfatica cronica”.

Venetoclax è il primo farmaco in grado di inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2. Sviluppato da AbbVie e Genentech (società del gruppo Roche), è commercializzato congiuntamente dalle due aziende farmaceutiche negli Stati Uniti, e da AbbVie nel resto del mondo.

“Venetoclax è una piccola molecola che inibisce selettivamente la funzione della proteina BCL-2, che svolge un ruolo cruciale nel processo di apoptosi, ovvero la morte cellulare programmata”, prosegue il prof. Foà. “L'apoptosi è un meccanismo di difesa che si attiva quando la cellula subisce alterazioni a carico del proprio DNA. In queste condizioni, la cellula attiva i geni della via del suicidio cellulare in modo da non costituire un pericolo per l'organismo. Una aumentata espressione di BCL-2, tipica della leucemia linfatica cronica, agisce come un freno alla morte cellulare. Un farmaco in grado di bloccare BCL-2 può quindi ‘normalizzare’ il meccanismo che spinge le cellule, anche quelle tumorali, alla morte cellulare programmata. Con l’approvazione di venetoclax disponiamo di un nuovo farmaco ‘intelligente’ per la cura di pazienti con leucemia linfatica cronica”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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