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OssMalattieRare “Lavorare con le patologie più rare è qualcosa di davvero unico e motivante: l’obiettivo è riuscire a fare in modo che i pazienti ottengano diagnosi precoci e terapie adeguate.” La nostra intervista al Dott. Abdul Mullick di #KyowaKirin #RareDiseases bit.ly/2DbZcov pic.twitter.com/E2edL1n99D
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OssMalattieRare #RiprendoFiato Voci Sott’Acqua, progetto di sensibilizzazione sulla fibrosi polmonare idiopatica #IPF , partecipa il 23 settembre alla @RunningMilano con la Staffetta del Respiro. #vocisottacqua bit.ly/2MNVn8y pic.twitter.com/243qWl2MCC
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OssMalattieRare Incontro Italiano sulle #Lipodistrofie : la presentazione della neonata Associazione Italiana lipodistrofie #AILIP nelle parole di Valeria Corradin, Vicepresidente: “dobbiamo dare un nome corretto alla malattia” pic.twitter.com/rPoIKnzAId
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OssMalattieRare È in corso a Roma l'incontro Italiano sulle #Lipodistrofie . Un confronto sulle principali novità farmacologiche, i casi clinici più esemplificativi e sul problema della diagnosi. bit.ly/2PIGnL0 pic.twitter.com/k4Z4NBIP1I
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OssMalattieRare Un’opzione terapeutica importante per i bambini affetti da #leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria. Questo farmaco è un anticorpo bispecifico che fa leva sul sistema immunitario dell’organismo per combattere il cancro. bit.ly/2D8CYUn pic.twitter.com/N7UkJARlkz
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CAMPOVERDE - AbbVie ha annunciato che il comitato europeo CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) ha rilasciato il proprio parere favorevole in merito all'approvazione del farmaco in compresse Venclyxto® (venetoclax) per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) in presenza della delezione 17p o della mutazione TP53. Il medicinale è indicato per pazienti adulti con CLL che non sono idonei o che hanno fallito la terapia con inibitori della via del recettore delle cellule B. La Commissione Europea valuterà tale parere ed emetterà la propria decisione finale entro la fine del 2016.

La leucemia linfatica cronica (CLL) è un tumore che colpisce il midollo osseo e il sangue, ed è generalmente a lenta progressione. Nei pazienti che presentano la delezione del cromosoma 17p, oppure una mutazione TP53, la prognosi è spesso particolarmente sfavorevole, con un'aspettativa di vita che in media è inferiore a 2-3 anni con i regimi di trattamento standard. Nonostante l’efficacia dimostrata da alcune terapie mirate in questa popolazione di pazienti, in alcuni casi si manifesta una recidiva o intolleranza al trattamento, rendendo necessaria l’interruzione della terapia.

Venetoclax è un inibitore sperimentale orale della proteina BCL-2 (B-cell lymphoma-2) attualmente in fase di studio per il trattamento di diverse tipologie di malattie tumorali. La proteina BCL-2 impedisce l’apoptosi (morte cellulare programmata) di alcune cellule, fra cui i linfociti, e può essere sovraespressa in alcuni tumori. Venetoclax è stato progettato per inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2, ed è attualmente sviluppato da AbbVie e Genentech (azienda del gruppo Roche).

Ad aprile di quest'anno, l’agenzia statunitense FDA (Food and Drug Administration) ha approvato venetoclax compresse, mediante iter abbreviato, per il trattamento di pazienti con CLL e delezione del cromosoma 17p, rilevata da un test approvato dalla stessa FDA, che abbiano ricevuto almeno una terapia pregressa. Inoltre, Venetoclax è attualmente oggetto di valutazione da parte di autorità sanitarie di numerose altre Nazioni.

“Per i pazienti con leucemia linfatica cronica e delezione del cromosoma 17p, oppure mutazione del gene che codifica per la proteina TP53, sono disponibili soltanto poche opzioni di trattamento e la prognosi è generalmente sfavorevole. Il parere positivo del CHMP rappresenta un importantissimo passo in avanti per questi pazienti, che non sono idonei a ricevere oppure non hanno risposto ad altri trattamenti specifici”, ha affermato il dottor Michael Severino, vice presidente esecutivo del settore ricerca e sviluppo e direttore scientifico ad AbbVie.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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