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OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
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OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
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OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
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OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
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OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
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Nuove opzioni terapeutiche per l’istiocitosi polmonare a cellule di Langerhans (PLCH), una malattia rara progressiva per la quale al momento nessun farmaco è stato convalidato: uno studio franco-svizzero pubblicato sull’Orphanet Journal of Rare Diseases dimostra infatti che la cladribina come agente singolo può essere una terapia efficace.

La PLCH è una malattia in forte associazione con il fumo di tabacco, caratterizzata da proliferazione di istiociti CD1a positivi che formano granulomi all’interno del parenchima polmonare, e che può portare a insufficienza respiratoria cronica. Smettere di fumare è considerato un fatto critico nella gestione della malattia, ma ha effetti variabili sul risultato. La cladribina riduce la proliferazione degli istiociti e ha avuto successo nel frenare sia l’istiocitosi alle cellule di Langerhans multisistemica che quella polmonare isolata.

 

I ricercatori hanno studiato retrospettivamente cinque pazienti di età compresa tra 37 e 55 anni con istiocitosi polmonare delle cellule di Langerhans che hanno ricevuto tre o quattro cicli di terapia con cladribina come agente singolo. Un paziente è stato trattato due volte a causa della recidiva. Le indicazioni per il trattamento erano: malattia polmonare progressiva con quadro ostruttivo ventilatorio nonostante la cessazione del fumo o la terapia con corticosteroidi.

La dispnea funzionale è migliorata in quattro casi su cinque, e il volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) è aumentato in tutti i casi, in contrasto con un costante declino prima del trattamento. Le caratteristiche della tomografia computerizzata del torace ad alta risoluzione (HRCT) sono migliorate in quattro pazienti, e un cambiamento emodinamico positivo è stato osservato in un paziente con ipertensione polmonare pre-capillare. I risultati suggeriscono un maggiore effetto terapeutico in soggetti con lesioni nodulari polmonari o cisti a pareti spesse su HRCT del torace, con ipermetabolismo diffuso di lesioni polmonari nella tomografia ad emissione di positroni (PET), e con malattia progressiva, nonostante la cessazione dal fumo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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