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OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
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OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
1 day ago.
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OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
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OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
1 day ago.

SVIZZERA - NovImmune ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a NI-0501, un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) primaria, una rara sindrome iperinfiammatoria di origine genetica. Nel 2010, NI-0501 ha già ottenuto la qualifica di 'farmaco orfano' sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).

La HLH primaria è una malattia caratterizzata da un'attivazione incontrollata e aberrante del sistema immunitario che, scatenando un'esagerata produzione di citochine, esita in una serie di gravi sintomi quali febbre non-remittente, pancitopenia, coagulopatia ed emofagocitosi. Nonostante l'impiego di aggressivi regimi immunochemioterapici, la HLH è contraddistinta da un'elevata mortalità, sia nella sua forma primaria che secondaria.

NI-0501 è un anticorpo monoclonale diretto contro l'interferone gamma, una citochina la cui attività biologica è ritenuta di fondamentale importanza nello sviluppo patologico della HLH. NI-0501 è la prima terapia specificamente progettata per il trattamento di questa malattia, ed ha già ottenuto una serie di risultati positivi in un recente studio clinico di Fase II condotto su pazienti pediatrici affetti da HLH primaria.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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