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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
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OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
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Lo annuncia Pfizer dopo l’approvazione da parte dell’Ema: sarà disponibile come sospensione orale

Il sildenafil citrato, conosciuto come Revatio e prodotto dalla Pfizer, potrà essere usato in Europa anche su quei pazienti affetti da Ipertensione Arteriosa Polmonare che sono in età pediatrica, cioè nella classe fino ai 17 anni. Tale possibilità arriva dopo l’ultimo e recente ok da parte dell’Ema, l’organismo europeo che vigila sull’approvazione dei farmaci, e a darne notizia è in una nota ufficiale la stessa Pfizer. Questa nuova indicazione terapeutica viene in seguito a precisi studi clinici che dimostrano come il Sildenafil Citrato, che poi è lo stesso principio attivo del ben noto Viagra, abbia efficacia in termini di miglioramento della capacità di esercizio fisico o di miglioramento degli indici emodinamici polmonari nei casi ipertensione polmonare primaria e nell'ipertensione polmonare associata a malattia cardiaca congenita. “L'ipertensione polmonare arteriosa è una malattia rara e devastante che può colpire i bambini  - afferma nella nota la  Dottoressa Cara Cassino, vice presidente di Pfizer Medicines Development Group - Con l'approvazione di Revatio questi giovani pazienti hanno ora a disposizione una importante opzione terapeutica che potrà aiutarli nella gestione della loro condizione. Pfizer conferma così il suo impegno nell'area delle malattie rare proseguendo nelle attività di ricerca in questo campo". 
“La decisione dell'EMA – si legge sempre nella nota -  si basa sui risultati di uno studio di dose-ranging di fase 3 che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Revatio rispetto a placebo in 234 pazienti pediatrici affetti da ipertensione polmonare primitiva o ipertensione polmonare associata a malattia cardiaca congenita. L'endpoint primario era il miglioramento della capacità di esercizio rispetto al valore basale, valutata con il test cardio-polmonare (variazioni del  consumo di ossigeno al picco- VO2) dopo 16 settimane di trattamento. Nei bambini che non sono stati ritenuti in grado di eseguire il test a causa della giovane età o a causa della presenza di altre condizioni, l'efficacia è stata valutata utilizzando gli endpoint secondari, come l'emodinamica cardio-polmonare e il cambiamento della classe funzionale OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità)”.
Inoltre sempre secondo questi studi nei pazienti trattati con il sildenafil citrato sono stati rilevati miglioramenti dell'indice di resistenza vascolare polmonare (PVRI) dose-correlati e della pressione arteriosa polmonare media (mPAP). Miglioramenti dell'indice cardiaco, inoltre, sono stati riscontrati in tutti e tre i gruppi trattati con il farmaco rispetto al placebo.
Dei 120 pazienti che erano in classe funzionale II, III o IV al basale, 32 hanno riportato un miglioramento di una classe funzionale, e in un caso di due classi funzionali. Quattro dei 35 pazienti nel gruppo placebo sono migliorati di una classe funzionale. Il profilo delle reazioni avverse osservate in questo studio pediatrico è stato generalmente sovrapponibile a quello degli adulti con ipertensione polmonare arteriosa in trattamento con Revatio.
La maggior parte degli eventi avversi sono stati di gravità da lieve a moderata, compatibili con la farmacologia nota degli inibitori della fosfodiesterasi-5, la classe di farmaci a cui appartiene sildenafil.

Per i pazienti pediatrici, il farmaco sarà disponibile come sospensione orale preparata estemporaneamente da Revatio 20 mg compresse con l'aggiunta di diluenti. La terapia è disponibile anche in formulazione orale e endovena per il trattamento di adulti con ipertensione polmonare arteriosa. Revatio è stato approvato dalla Commissione europea nel mese di ottobre 2005 per il trattamento di pazienti adulti con ipertensione polmonare arteriosa di classe funzionale II e III, secondo la classificazione dell'OMS, per migliorare la capacità di esercizio. La sua efficacia è stata dimostrata nell'ipertensione polmonare primaria e nell'ipertensione polmonare associata a malattia del tessuto connettivo. Il farmaco è approvato per il trattamento di ipertensione polmonare arteriosa pediatrica solo nell'UE.  Dalla sua approvazione nel 2005 è stato lanciato in oltre 50 paesi e conta, ad oggi, oltre 100.000 pazienti-anno di esperienza.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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