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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
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13 days ago.

Per le forme PAH e CTEPH i trial per gli studi di fase III sono anche in Italia

La diagnosi spesso arriva in ritardo, anche di due anni, la malattia progressivamente peggiora e l’esito è infausto, con un tasso di mortalità che può essere superiore a quello di alcune forme di cancro della mammella e del colon-retto. Attualmente il panorama per le persone affette dalle varie forme di Ipertensione Polmonare non è ancora molto positivo, ma i farmaci a disposizione stanno aumentando e la ricerca intorno alla malattia è molto viva. Di questo si è parlato lo scorso 12 marzo a Lisbona, in occasione del 6° congresso internazionale di Ipertensione Polmonare organizzata da Bayer HealthCare, azienda da oltre 15 anni in prima linea nello sviluppo di terapie innovative per la malattia. Moltissimo si è parlato di un farmaco, del tutto innovativo, su quale si concentrano molte attese: il Riociguat. Alla tavola rotonda hanno partecipato, tra i molti, due illustri studiosi della malattia; il prof Marius Hoeper, della Medizinische Hochschule di Hannover, in Germania e il prof Robert Naeije, dell’ospedale universitario Erasme di Bruxelles, in Belgio. A potare la voce dei pazienti e presentare quelle che sono le maggiori criticità è intervenuta Pisana Maria Ferrari, vice presidente and Managing director della Pulmonary Hypertension Association Europe.
Com’è naturale gli occhi di tutti sono stati puntato sul farmaco in studio che rappresenta la maggiore novità e sul quale si ripongono maggiori attese: il Riociguat. Questa molecola fa parte di una nuova classe terapeutica, quella basata su stimolatori della guanilato ciclasi solubile (SGC). Recentemente, dopo studi di Fase I e II che hanno dati esiti soddisfacenti, sui è passati a diverse sperimentazioni di terza fase i cui trial sono aperti anche nel nostro paese. Si chiamano PATENT E CHEST e si concentrano in particolarmente su due forme di malattia, l’ipertensione polmonare arteriosa (PAH) e l’ipertensione polmonare tromboembolica (CTEPH).     
"Riociguat agisce sia sull’'enzima SGC che sull’ossido nitrico (NO) del corpo, indipendentemente, e questo lo rende un potente vasodilatatore polmonare - ha detto il professor Hoepli – Questa sua duplice azione rappresenta una vera innovazione per lo sviluppo di nuovi trattamenti individualizzati per l’ipertensione polmonare".    
"Questo incontro – ha detto il Prof. Robert Naeije, dell’ospedale universitario Erasme di Bruxelles, in Belgio -  offre un'opportunità importante per gli esperti mondiali di ipertensione polmonare di discutere i più recenti progressi e gli sviluppi per questa patologia devastante. Una diagnosi accurata e precoce, così come un approccio individualizzato di trattamento, è indispensabile se si vuole offrire a questi pazienti la possibilità di vivere più a lungo e con una migliore qualità della vita. Speriamo che le promesse del Riociguat contenute nei precedenti studi siano confermate da questi due nuovi trial e consentano di affrontare le urgenti necessità mediche insoddisfatte e dare ai pazienti un futuro migliore”.   
 
Importante l’accento posto da Naeije sulla diagnosi, che per queste persone continua a rappresentare il primo ostacolo da superare.
Se questa arriva in fase precoce ed è seguita da un trattamento adeguato, infatti, quasi due terzi dei pazienti può sopravvivere per più di cinque anni, ma le aspettative di vita si riducono con una diagnosi tardiva. Per le persone affette dalla CTEPH, cioè la forma tromboembolica, ci sono poi anche delle difficoltà ulteriori. Questa forma di malattia, infatti, potenzialmente può essere curata con la tecnica chirurgica della endoarteriectomia polmonare (PEA). Tuttavia, mentre la Società Europea di Cardiologia (ESC) nelle sue linee guida raccomanda che i pazienti vengano valutati per questo tipo di intervento da un chirurgo esperto, si stima che, globalmente, solo uno su quattro pazienti CTEPH ricevere una valutazione chirurgica di questi tipo.
Inoltre si stima che una percentuale tra il  20 e il 40 per cento dei pazienti con CTEPH non siano operabili, e in alcuni casi ipertensione polmonare persiste o si ripresenta dopo l’intervento. In assenza di terapie farmacologiche disponibili per CTEPH, le opzioni di trattamento per pazienti che non possono sottoporsi ad intervento chirurgico sono molto limitate. Il Riociguat potrebbe fornire una valida opzione terapeutica anche per questa tipologia di pazienti.

Finora, infatti, gli studi di fase II condotti su Riociguat hanno mostrato nei pazienti con CTEPH e PAH un miglioramento della capacità di esercizio e dei parametri emodinamici, quali la resistenza vascolare polmonare, la gittata cardiaca e la pressione arteriosa polmonare rispetto ai valori basali. In entrambe le condizioni i benefici di Riociguat sulla capacità di esercizio sono stati evidenti già dopo quattro settimane dall'inizio del trattamento, e si è protratti per almeno 15 mesi. Inoltre, i progressi della classe funzionale NYHA sono stati sostenuti per 15 mesi, indicando un effetto benefico sulla progressione della malattia. Inoltre Bayer sta conducendo studi di fase II anche per l’Ipertensione Polmonare causata da disfunzione ventricolare sinistra (PH-LVD), da malattia polmonare interstiziale (PH-ILD) e anche per la forma causa da malattia polmonare ostruttiva cronica (PH-BPCO).

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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