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Soddisfacenti i risultati del primo studio in fase due nei pazienti affetti da ipertensione polmonare conseguente a malattia polmonare interstiziale trattati con Riociguat. I dati sono stati presentati lo scorso 18 maggio 2010 alla Conferenza Internazionale dell' American Thoracic Society (ATS) svoltasi a New Orleans, USA. La conclusione della sperimentazione attesa per fine 2011

Gli obiettivi primari del primo studio in fase due su Riociguat, sviluppato da Bayer, hanno raggiunto gli obiettivi primari, la notizia arriva dalla conferenza internazionale dell'American Thoracic Society. I dati emersi dallo studio nell’ipertensione polmonare conseguente  tromboembolismo cronico e nell'ipertensione arteriosa polmonare (PHA) dimostrano infatti un costante miglioramento della capacità di esercizio fisico

 

Bayer Schering Pharma ha presentato lo scorso 18 maggio i positivi risultati di uno studio di Fase II con il suo farmaco orale Riociguat (BAY 63-2521) in pazienti con ipertensione polmonare conseguente a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD) in occasione dell’importante appuntamento congressuale internazionale American Thoracic Society (ATS), a New Orleans, USA. La PH-ILD è una forma di ipertensione polmonare estremamente grave e potenzialmente fatale. Lo studio ha dimostrato che  Riociguat riduce la resistenza vascolare polmonare (PVR), aumenta la gittata cardiaca e migliore la capacità di esercizio, misurata mediante il test del cammino dei sei minuti (6-MWT) in pazienti con PH-ILD.1 Riociguat è inoltre risultato essere ben tollerato e ha dimostrato nello studio un favorevole profilo di sicurezza.
'La PH-ILD è una forma di ipertensione polmonare per la quale non sono attualmente disponibili opzioni terapeutiche approvate -  ha dichiarato il professor Marius Hoeper, dell’Hannover Medical School (Germania), sperimentatore principale dello studio - Questi risultati di Fase II forniscono segnali incoraggianti per ulteriori indagini sull’impiego di Riociguat nella PH-ILD. Ci auguriamo che i medici  possano avere a disposizione un’opzione terapeutica per questa malattia altrimenti mortale, nel prossimo futuro. "
Riociguat è il primo farmaco di una nuova classe di terapeutica, chiamata “stimolatori della guanilato ciclasi solubile (SGC)” ed è in studio come nuovo approccio terapeutico in diverse forme di ipertensione polmonare.
Inoltre al congresso ATS 2010, sono stati presentati i primi dati di estensione a lungo termine (15 mesi) dello studio di fase II sull’impiego di Riociguat nei pazienti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) e con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). I risultati relativi allo studio multicentrico, non controllato in aperto, di fase II, della durata di 12 settimane, erano stati presentati al congresso ATS 2009. 68 dei 78 pazienti che hanno completato questo studio di fase II sono entrati nella fase di estensione a lungo termine (LTE), 41 con CTEPH e 27 con PAH.2
I miglioramenti del 6-MWT conseguenti a trattamento con Riociguat, osservati nello studio della durata di 12 settimane, si sono mantenuti per almeno 15 mesi nella fase di estensione a lungo termine, sia nei pazienti con PAH, sia in pazienti con CTEPH. Riociguat stato generalmente ben tollerato è ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole. La fase LTE è iniziata a metà 2007 ed è prevista la conclusione a fine 2011. E’ attualmente in corso di realizzazione un ampio programma di studi clinici di fase III, in pazienti con PAH e CTEPH.
'Questi primi risultati della fase di estensione a lungo termine sono molto promettenti per Riociguat. Tuttavia, sono i risultati solo di una piccola parte del vasto programma di sviluppo clinico finalizzato ad indagare in modo molto esteso le potenzialità di Riociguat per i pazienti affetti da ipertensione polmonare, comprese quelle forme di ipertensione polmonare per le quali attualmente non esistono terapie farmacologiche disponibili' ha dichiarato il Dr. Frank Misselwitz, Vice Presidente del Global Clinical Development e capo dell’area terapeutica Cardiovascolare e Coagulazione di Bayer Schering Pharma.
Riociguat è attualmente in studio, in parallelo, in numerose forme di ipertensione polmonare, oltre alla forma arteriosa polmonare (forme non PAH), quali la PH-ILD, la PH-LVD, la  PH-BPCO e la CTEPH.  A seguito dei buoni risultati ottenuti in uno studio preliminare (proof of concept study) nell'ipertensione polmonare conseguente a disfunzione sistolica ventricolare sinistra (PH-LVD) è stato avviato in questa stessa forma di ipertensione polmonare uno studio di Fase IIb (LEPHT), nel quale  è stato arruolato il primo paziente ad Aprile 2010.
E’ risultato di successo anche il Proof-of-concept nell’ipertensione polmonare conseguente a broncopneumopatia cronica ostruttiva (PH-BPCO), in uno studio con dose singola di Riociguat in pazienti affetti da questa forma di ipertensione polmonare.  I risultati di questo studio dovrebbe essere comunicati nel corso di quest'anno. Bayer Schering Pharma è fortemente impegnata a proseguire nello sviluppo clinico di Riociguat sia nella PH-ILD, sia nella PH-BPCO.

A proposito dello studio di Fase II sulla PH-ILD:
E’ uno studio di fase II, multicentrico, in aperto, non controllato, in pazienti con ipertensione polmonare conseguente a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD). 21 pazienti hanno ricevuto dosi definite individualmente per ciascuno di loro, fino ad un massimo di  2,5 mg di Riociguat tre volte al giorno, per 12 settimane. L'obiettivo dello studio era di esaminare la sicurezza e la tollerabilità di Riociguat. Inoltre nello studio sono stati valutati dopo 12 settimane di trattamento farmacologico e rispetto ai valori basali, parametri di emodinamica polmonare, dati di emogasanalisi,  la capacità di esercizio misurata con il test del cammino dei sei minuti (6-MWT), così come altri parametri.  La resistenza vascolare polmonare (PVR) è diminuito da 659 ± 205 dyn.s/cm5 al basale a  537 ± 186 dyn.s/cm5 e la gittata cardiaca è aumentata da 4.3 ± 1.4 L / min al basale a 5,6 ± 1,8 l / min. Il test del cammino dei sei minuti (6-MWT) ha fatto registrare un miglioramento, da 321 ± 95 m al basale a 342 ± 113 m dopo 12 settimane.1

A proposito della PH-ILD
L’ipertensione polmonare conseguente a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD) è una malattia grave e potenzialmente fatale in cui la pressione nelle arterie polmonari è superiore al normale. Nei pazienti con PH-ILD, la sottostante malattia polmonare interstiziale è la causa dello sviluppo di PH. La malattia polmonare interstiziale (ILD), raggruppa un insieme eterogeneo di malattie del polmone con analoghe manifestazioni cliniche, radiografiche e fisiologiche (ad esempio, fibrosi polmonare). L’ILD porta a sviluppare PH attraverso un fenomeno denominato "rimodellamento vascolare", che limita il flusso sanguigno attraverso il circolo polmonare con conseguente aumento della resistenza vascolare polmonare, scompenso cardiaco destro ed infine morte.3  Nell’ambito della PH, la PH-ILD ha una prevalenza globale di circa 64.000 pazienti al mondo.4

A proposito di Ipertensione Polmonare
L’Ipertensione polmonare (PH) è una malattia in cui la pressione nelle arterie polmonari è superiore al normale. Le persone affette da PH sono caratterizzate da una capacità di esercizio fisico marcatamente ridotta, con una conseguente minore qualità della vita. La PH nelle prime fasi di insorgenza è spesso asintomatica. Quando compaiono i sintomi, la malattia è di solito in fase già avanzata. I sintomi più comuni di PH includono la mancanza di respiro con l'esercizio fisico (dispnea da sforzo), affaticamento, capogiri e svenimenti, tutti sintomi che peggiorano con lo sforzo fisico. La PH è una malattia grave e rischiosa per la vita, che può portare ad insufficienza cardiaca e morte. Secondo la classificazione WHO, si distinguono cinque diverse classi di PH, sulla base delle cause sottostanti.

A proposito di Riociguat
Riociguat (BAY 63-2521), identificato e sviluppato dalla ricerca Bayer, è un farmaco orale in fase III di sperimentazione come potenziale nuovo approccio per la cura dell'ipertensione polmonare  tromboembolica cronica (CTEPH) e dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), due forme di PH, potenzialmente fatali. Riociguat è il primo farmaco di una nuova classe terapeutica chiamata “stimolatori della guanilato ciclasi solubile (SGC)”. Riociguat agisce sulla stessa via di segnalazione dell'ossido nitrico (NO), sostanza vasodilatante del corpo stesso. L’ NO rilassa la muscolatura delle pareti dei vasi sanguigni, riduce la pressione arteriosa polmonare e riduce il carico del cuore modulando l'attività dell'enzima SGC.
Riociguat ha un duplice meccanismo d'azione:
Agisce sensibilizzando la guanilato ciclasi solubile all’ossido nitrico, vasodilatatore naturale, e nello stesso tempo stimola direttamente la guanilato ciclasi solubile, indipendentemente dalla presenza o meno di ossido nitrico. Questo secondo meccanismo potrebbe essere importante in quanto i paziento con PH sono caratterizzati da ridotti livelli di NO nella circolazione polmonare. Con il suo innovativo meccanimo d’azione, Riociguat ha il potenziale per superare i limiti delle terapie attualmente approvate per la PAH e per essere efficace in forme di PH in cui non esiste alcuna opzione terapeutica approvata, come la CTEPH e la PH-ILD.

Referimenti
1. Hoeper et al.: Riociguat for patients with pulmonary hypertension associated with interstitial lung disease. Poster presented at the American Thoracic Society congress May 18th, 2010.
2. Ghofrani et al. : Riociguat for Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension and Pulmonary Arterial Hypertension: First Long-term Extension Data from a Phase II Study. Abstract presented at the American Thoracic Society congress May 17th, 2010.
3. Rosenkranz S.: Pulmonary hypertension: current diagnosis and treatment. Clin Res Cardiol 2007;96(8):527-41.
4. Estimate by Bayer Schering Pharma based on citation from Peacock AJ.: Treatment of pulmonary hypertension. BMJ 2003; 326: 835-6, that severe pulmonary hypertension has a total prevalence of about 30-50/million.

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