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E’ il primo trattamento per la forma tromboembolica cronica e l’unica opzione terapeutica per i pazienti inoperabili o che non hanno ottenuto benefici dall’intervento chirurgico

Toronto – Bayer Inc. ha oggi annunciato l’approvazione di Adempas® (riociguat) da parte delle autorità canadesi. Adempas® è il primo farmaco sviluppato per il trattamento dell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica (ricorrente o persistente), indicato per pazienti adulti inoperabili o che non hanno tratto beneficio terapeutico dall’intervento cardiochirurgico.
All’approvazione si è giunti grazie ai risultati positivi raccolti da un ampio studio di fase III (CHEST) che ha statisticamente confermato l’efficacia del farmaco nel migliorare il quadro clinico in pazienti affetti dalla patologia dopo 16 settimane di trattamento. Nei pazienti inclusi nel trial, è stato osservato un miglioramento di alcuni parametri significativi per la condizione clinica, come la resistenza vascolare polmonare e la capacità di esercizio (quest’ultima valutata con il test del cammino nei sei minuti, 6MWT).


L’ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) è una forma non comune di ipertensione polmonare, caratterizzata da deposizione di coaguli di sangue nei vasi polmonari, causando occlusioni e un graduale aumento della pressione arteriosa con conseguente affaticamento cardiaco. Si ritiene che la malattia evolva da episodi di embolia polmonare acuta, ma il meccanismo patogenetico non è ancora stato del tutto chiarito. Oggi lo standard di cura per i pazienti affetti da CTEPH è la endoarterectomia polmonare, un intervento chirurgico attraverso il quale vengono rimossi meccanicamente i residui tromboembolici che ostruiscono i vasi nel tessuto polmonare, ripristinando una corretta circolazione. Nella maggior parte dei casi il trattamento è efficace, tuttavia il 35% dei pazienti non ottiene un beneficio terapeutico e la malattia si ripresenta (forma ricorrente). Il 20-50% dei pazienti, però, non è nemmeno candidabile all’intervento. 

Il riociguat è uno stimolatore delle guanilato ciclasi solubili (GCs), un enzima presente in alcuni tessuti dell’organismo e che media reazioni essenziali per il corretto funzionamento degli organi. In particolare, nel sistema cardiopolmonare la guanilato ciclasi, attivata dal legame con l’ossido nitrico (NO), catalizza la sintesi del GMP ciclico, un segnale molecolare coinvolto nella regolazione del tono muscolare e in alcune reazioni di proliferazione cellulare, infiammazione e fibrosi. L’insorgenza dell’ipertensione polmonare è associata a una processi endoteliali difettosi, tra cui un’insufficiente sintesi di ossido nitrico e, di conseguenza, una mancata attivazione di GCs. Il farmaco agisce con un meccanismo specifico: attiva in modo diretto la GCs, indipendentemente dalla disponibilità di ossido nitrico. In questo modo viene mantenuto il corretto funzionamento della cascata di reazioni che, attraverso la sintesi di guanilato ciclasi, conduce alla regolazione vascolare.

Riociguat sarà accolto positivamente da tutti quei pazienti che, finora, non avevano altre opzioni terapeutiche. La diagnosi di questa grave forma di ipertensione polmonare è infausta, e i suoi sintomi hanno un impatto devastante sulla vita quotidiana. Avere a disposizione un farmaco che consenta di tenere sotto controllo le manifestazioni della malattia è molto più di un semplice passo avanti”, ha commentato Frank Poon, presidente della canadese Pulmonary Hypertension Association.
Attualmente sono in corso studi clinici per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità della terapia con riociguat a lungo termine.

 

 

Il Canada approva riociguat per l’ipertensione polmonare

E’ il primo trattamento per la forma tromboembolica cronica e l’unica opzione terapeutica per i pazienti inoperabili o che non hanno ottenuto benefici dall’intervento chirurgico.

 

 

Toronto – Bayer Inc. ha oggi annunciato l’approvazione di Adempas® (riociguat) da parte delle autorità canadesi. Adempas® è il primo farmaco sviluppato per il trattamento dell’ipertensione polmonare tromboembolica cronica (ricorrente o persistente), indicato per pazienti adulti inoperabili o che non hanno tratto beneficio terapeutico dall’intervento cardiochirurgico.

All’approvazione si è giunti grazie ai risultati positivi raccolti da un ampio studio di fase III (CHEST) che ha statisticamente confermato l’efficacia del farmaco nel migliorare il quadro clinico in pazienti affetti dalla patologia dopo 16 settimane di trattamento. Nei pazienti inclusi nel trial, è stato osservato un miglioramento di alcuni parametri significativi per la condizione clinica, come la resistenza vascolare polmonare e la capacità di esercizio (quest’ultima valutata con il test del cammino nei sei minuti, 6MWT).

 

L’ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) è una forma non comune di ipertensione polmonare, caratterizzata da deposizione di coaguli di sangue nei vasi polmonari, causando occlusioni e un graduale aumento della pressione arteriosa con conseguente affaticamento cardiaco. Si ritiene che la malattia evolva da episodi di embolia polmonare acuta, ma il meccanismo patogenetico non è ancora stato del tutto chiarito. Oggi lo standard di cura per i pazienti affetti da CTEPH è la endoarterectomia polmonare, un intervento chirurgico attraverso il quale vengono rimossi meccanicamente i residui tromboembolici che ostruiscono i vasi nel tessuto polmonare, ripristinando una corretta circolazione. Nella maggior parte dei casi il trattamento è efficace, tuttavia il 35% dei pazienti non ottiene un beneficio terapeutico e la malattia si ripresenta (forma ricorrente). Il 20-50% dei pazienti, però, non è nemmeno candidabile all’intervento.

 

Il riociguat è uno stimolatore delle guanilato ciclasi solubili (GCs), un enzima presente in alcuni tessuti dell’organismo e che media reazioni essenziali per il corretto funzionamento degli organi. In particolare, nel sistema cardiopolmonare la guanilato ciclasi, attivata dal legame con l’ossido nitrico (NO), catalizza la sintesi del GMP ciclico, un segnale molecolare coinvolto nella regolazione del tono muscolare e in alcune reazioni di proliferazione cellulare, infiammazione e fibrosi. L’insorgenza dell’ipertensione polmonare è associata a una processi endoteliali difettosi, tra cui un’insufficiente sintesi di ossido nitrico e, di conseguenza, una mancata attivazione di GCs. Il farmaco agisce con un meccanismo specifico: attiva in modo diretto la GCs, indipendentemente dalla disponibilità di ossido nitrico. In questo modo viene mantenuto il corretto funzionamento della cascata di reazioni che, attraverso la sintesi di guanilato ciclasi, conduce alla regolazione vascolare.

Riociguat sarà accolto positivamente da tutti quei pazienti che, finora, non avevano altre opzioni terapeutiche. La diagnosi di questa grave forma di ipertensione polmonare è infausta, e i suoi sintomi hanno un impatto devastante sulla vita quotidiana. Avere a disposizione un farmaco che consenta di tenere sotto controllo le manifestazioni della malattia è molto più di un semplice passo avanti”, ha commentato Frank Poon, presidente della canadese Pulmonary Hypertension Association.

Attualmente sono in corso studi clinici per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità della terapia con riociguat a lungo termine.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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