Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
About 5 hours ago.
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
4 days ago.
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
11 days ago.
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
12 days ago.
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
13 days ago.

Per i malati di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) inoperabile o ipertensione polmonare ricorrente o persistente dopo trattamento chirurgico, una nuova opzione terapeutica potrebbe arrivare dagli studi di Fase III, promossi da Bayer, con un nuovo farmaco per via orale entrato nella fase finale di sperimentazione per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare e ipertensione polmonare tromboembolica cronica. I risultati degli studi di fase II sono stati pubblicati pochi mesi fa ed è iniziata ora una nuova sperimentazione multicentrica internazionale in soggetti con PAH e CTEPH condotta in 26 paesi; tra questi anche l’Italia.

Si tratta dello studio PATENT, che ha l’obiettivo di dimostrare l’efficacia e la tollerabilità del trattamento in soggetti con PAH, e dello studio CHEST - Chronic Thromboemolitic Pulmonary Hypertensione sGC-Stimulator Trial, che ha l’obiettivo di dimostrare l’efficacia e la tollerabilità del trattamento in soggetti con CTEPH. Per poter accedere allo studio i pazienti dovranno seguire la normale procedura di accesso alle sperimentazioni cliniche, rivolgendosi in primo luogo al proprio medico per valutare la possibilità di rientrare nello studio e per ottenere tutte le informazioni sul trattamento e sulle procedure che verranno effettuate prima di sottoscrivere il consenso informato per la partecipazione alla sperimentazione. Il passaggio attraverso il proprio medico curante è indispensabile per stabilire se il paziente abbia o meno i requisiti necessari per essere arruolato nel trial.
In Italia partecipano i centri di Bologna, Pavia, Roma, Trieste, Milano, Orbassano per lo studio PATENT ed i centri di Pavia e Roma per lo studio CHEST. Maggiori informazioni relative agli studi si possono reperire sul sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco dedicato ai trial clinici, in particolare cliccando qui per lo studio PATENT e cliccando qui per lo studio CHEST.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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