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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
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OssMalattieRare Condividi l’appello di Valentina, mamma di Riccardo: “Mi piacerebbe sapere se in Italia ci sono altri bambini con mutazione del gene HUWE1”. #HUWE1Gene La sua storia e le info per inviare la segnalazione bit.ly/3abhUJx
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Il farmaco sperimentale sembra ridurre sensibilmente i sintomi della patologia

Per le persone affetta da Ipertensione arteriosa polmonare si profila all’orizzonte l’arrivo di un nuovo farmaco che andrebbe ad aggiungersi alle diverse terapie farmacologiche già approvate dalla malattia. Si tratta del macitentan, una molecola che sembra aver appena superato i test clinici di fase III. Lo ha reso noto Actelion, produttrice del farmaco, e lo ha riportato il portale Pharmastar.

Attivo per via orale, macitentan è un antagonista duale dei recettori dell'endotelina, una sostanza che viene rilasciata dal rivestimento dei vasi sanguigni e che nei pazienti affetti dalla malattia è presenti a livelli elevati. Sarebbe proprio l’eccessiva presenza di endotelina a provocare il progressivo restringimento dei  vasi sanguigni.
Bloccando i recettori dell'endotelina, macitentan rallenta questo meccanismo di costrizione dei vasi sanguinei determinando così una diminuzione della pressione del sangue e una riduzione dei sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare. In studi in vivo, il nuovo farmaco è risultato superiore ad altri antagonisti dei recettori dell’endotelina a causa di un prolungato legame con i recettori e a migliori proprietà di penetrazione tissutale.

Macitentan viene anche investigato in fase III in pazienti con ulcere digitali associate alla sclerosi sistemica ed è anche in corso uno studio di fase I/Ib in aperto in pazienti con glioblastoma ricorrente.

Lo studio SERAPHIN (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary arterial Hypertension to Improve cliNical outcome) è un trial di fase III  che ha arruolato 741 pazienti con ipertensione polmonare sintomatica disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di macitentan. Il primo obiettivo da verificare era  quello relativo alla morbilità attribuibile alla malattia.

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere una di due dosi di macitentan (3 mg e 10 mg once a day) o placebo. Ai pazienti veniva somministrata la terapia di base per la cura della malattia, che comprendeva un inibitore della PDE-5 oppure un prostanoide orale o iniettivo.  Lo studio è stato condotto in 151 centri situati in quasi 40 Paesi sparsi in tutti i continenti.

Entrambe le dosi di macitentan hanno ridotto il rischio di morbilità e mortalità -30 per cento con la dose da 3 mg (p=0.0108). e -45 per cento con al dose da 10 mg (p<0.0001). il farmaco è risultato ben tollerato.
Positivi anche gli end point secondari di efficacia  che comprendevano anche la variazione rispetto al basale del test della distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWT), superato da entrambe le dosi di farmaco. Un trend a favore di macitentan sulla riduzione della mortalità si è osservato con la dose da 10 mg, pur non raggiungendo la significatività.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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