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Il farmaco, giunto all’ultima fase di sperimentazione, non ha dato i risultati minimi prefissati

Doccia fredda di fine agosto per l’azienda farmaceutica americana United Therapeutics, e con lei stessa sorte anche per molti pazienti affetti da Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP). Il farmaco orale treprostinil diethanolamine, che da tempo viene sperimentato ed era giunta alla terza fase di trial clinici, non ha mantenuto le promesse fallendo i risultati minimi attesi. Ad annunciare la cattiva notizia è stata la stessa casa farmaceutica attraverso il proprio sito web.

Il trial, denominato Freedom-C(2), aveva coinvolto 310 pazienti, il 73 per cento dei quali in classe funzionale tre; i pazienti sono divisi in classi funzionali secondo la gravità della condizione clinica, la terza è una condizione molto grave. Tutti questi pazienti erano naturalmente già in cura con antagonista del recettore dell’endotelina o un inibitore della 5 fosfodiesterasi o entrambi. In aggiunta al loro regime terapeutico alcuni hanno ricevuto il farmaco in sperimentazione mentre altri il placebo e tra i risultati di questi gruppi sono stati paragonati i risultati ottenuti in base al test del cammino dei 6 minuti (6 Minutes Walking Test).

Dopo 4 mesi per i pazienti che avevano ricevuto il farmaco il cambiamento della distanza media percorsa in 6 minuti era di soli 10 metri e la differenza non era significativa rispetto a quella del gruppo placebo, pertanto l’endpoint primario è da considerarsi mancato. Stessa sorte è toccata anche all’endpoint secondario che prendeva in considerazione la progressione del peggioramento della malattia. Anche in questo, infatti, non è stata osservata differenza rispetto al gruppo placebo. Significativo al contrario il numero dei pazienti che ha abbandonato lo studio per gli effetti collaterali: l’11 per cento lo ha fatto a causa di emicrania, nausea e vomito, tra i placebo la percentuale è stata solo del 3 per cento.   

Treprostinil è un analogo di sintesi della prostaciclina che agisce provocando una vasodilatazione a livello polmonare e prevenendo la formazione di coaguli. Il farmaco è approvato negli Stati Uniti per il trattamento della IAP, mentre in Europa l'azienda produttrice ha ritirato la domanda di registrazione per problemi legati a una non-compliance con le regole di buona fabbricazione dei siti produttivi (Good Clinacl Practices, GCP).


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Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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