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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
1 day ago.
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OssMalattieRare “Medicines for rare diseases and children: learning from the past, looking to the future” 17 giugno Bruxelles @EU_Health #RareDiseases bit.ly/2KLYhgV pic.twitter.com/RlZVYXkpRM
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
2 days ago.
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
2 days ago.

La società biofarmaceutica OxThera ha recentemente annunciato di aver avviato uno studio clinico di conferma relativo all'uso del farmaco Oxabact nel trattamento dell'iperossaluria primitiva. L'iperossaluria primitiva (PH) è una rara malattia, a trasmissione autosomica recessiva, caratterizzata da elevati livelli di ossalato endogeno nel plasma e nelle urine, che sono causa di danni renali tra cui la calcificazione del rene. Se non trattata  la malattia può causare insufficienza renale e morte prematura. Attualmente, l'unica cura disponibile è un trapianto combinato di fegato e reni.

I ricercatori hanno realizzato un trial clinico controllato con placebo (OC5 - DB - 01) su un totale di 24 pazienti. I risultati dello studio di conferma sul farmaco sono attesi per il prossimo anno, ma gli studi di Fase I/II mostrerebbero risultati promettenti per i pazienti con PH.

Il farmaco Oxabact, prodotto di OxThera, è un farmaco composto da batteri (Oxalobacter formigenes) altamente concentrati e progettato per ridurre il livello di ossalato endogeno e detiene già la designazione di farmaco orfano, nell'Unione europea e negli Stati Uniti, per il trattamento della PH.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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