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OssMalattieRare "Sosteniamo l’emendamento sull’estensione dello #screeningneonatale ." Questo l’appello delle Associazioni dei malati rari. L’emendamento prevede l’aggiornamento del panel e un finanziamento di 4 milioni di euro. #DecretoMilleProroghe bit.ly/2t00A9t pic.twitter.com/Scxa2ru0BX
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
4 days ago.
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
9 days ago.
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OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
10 days ago.
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
11 days ago.

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco lomitapide per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote.
Il farmaco, sviluppato dalla biotech Aegerion pharmaceuticals, sarà commercializzato con il nome Juxtapid. Si tratta di un inibitore della proteina microsomiale di trasporto dei trigliceridi, che serve a ridurre le lipoproteine a bassa densità (LDL), il colesterolo totale, l’apolipoproteina B e le lipoproteine non LDL. Juxtapid è destinato all'uso in combinazione con una dieta povera di grassi e di altri trattamenti ipolipemizzanti.


Juxtapid è un farmaco in capsula, da assumere una volta al giorno senza cibo, e almeno due ore dopo il pasto serale. I pazienti dovranno assumere integratori che contengono vitamine liposolubili e acidi grassi essenziali durante l'assunzione di Juxtapid.

"Juxtapid, associato al cambio di dieta e ad altri trattamenti che abbassano il colesterolo, è una nuova opzione per coloro che soffrono di ipercolesterolemia familiare omozigote e  per le gravi conseguenze derivanti da questa condizione", ha detto Eric Colman, MD, vice direttore della Divisione di Endocrinologia e Metabolismo del Centro della FDA per la valutazione dei farmaci.

La sicurezza e l'efficacia di Juxtapid sono state valutate in uno studio clinico effettuato su 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. In media, i livelli di colesterolo LDL sono diminuiti di circa la metà durante le prime 26 settimane in tutti i pazienti che hanno tollerato il farmaco. Lomitapide presenta infatti un grave rischio di tossicità epatica, in quanto associato ad alterazioni degli enzimi epatici e all’accumulo di grasso nel fegato, che potrebbe potenzialmente condurre alla malattia epatica. Il farmaco riduce inoltre l’assorbimento di nutrienti liposolubili e interagisce con molti farmaci.

La FDA ha però approvato Juxtapid unitamente a una valutazione dei rischi e  una strategia di mitigazione degli stessi (REMS), che consiste nel fornire tutti gli elementi per un utilizzo sicuro del farmaco, compresa una documentazione di sicurezza e un modulo di autorizzazione alla prescrizione.

La FDA ha inoltre richiesto tre studi post-marketing per valutare il potenziale di tossicità, per determinare la sicurezza a lungo termine e per avviare un programma di farmacovigilanza.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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