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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
About 16 hours ago.
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare Due Terzi delle #malattierare colpiscono i bambini; L’85-90% di queste patologie ha un’origine genetica; Circa il 30% dei malati rari non ha una diagnosi. L’importante collaborazione tra i genetisti di Varese e quelli del @bambinogesu bit.ly/2tAEsDb
About 19 hours ago.
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OssMalattieRare Oggi pubblichiamo la denuncia dell’Associazione @aiponlus Al #PoliclinicoUmbertoI , 200 bambini affetti da #immunodeficienzeprimitive , provenienti dalla @RegioneLazio e da diverse regioni del centro-sud, sono privi di assistenza specialistica. bit.ly/2RCtKnz
1 day ago.
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OssMalattieRare L’ #emofilia viene spesso chiamata "malattia dei re" perché a cavallo tra il XIX e il XX secolo colpì le famiglie reali europee. Da allora tante cose sono cambiate. #EmoFacts “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia” 9 Marzo 2020, Roma bit.ly/2sJNZHo pic.twitter.com/rxb8MbiGsh
1 day ago.

Aegerion Pharmaceuticals, Inc., una società biofarmaceutica emergente impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di malattie rare debilitanti e spesso mortali, ha annunciato  il rilascio da parte dell'Ufficio europeo dei brevetti di brevetto No. EP1725234 per un metodo di trattamento iperlipidemia o ipercolesterolemia, tra cui l'ipercolesterolemia grave, con dosi crescenti di lomitapide.


La “New Drug Application” per lomitapide è in fase di revisione da parte della statunitense Food and Drug Administration e la sua domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per lomitapide è in fase di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali. Aegerion sta cercando l'approvazione di lomitapide in aggiunta a una dieta povera di grassi e di altre terapie ipolipemizzanti per ridurre il colesterolo in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote).

"Questo brevetto amplia il nostro portafoglio di proprietà intellettuale per lomitapide", ha commentato Marc D. Beer, Chief Executive Officer di Aegerion. "Questa emissione è un altro passo importante nello sviluppo di lomitapide come potenziale trattamento per l'ipercolesterolemia familiare omozigote nell'Unione europea."

Il brevetto scade nel 2025. Un brevetto corrispondente è stato rilasciato negli Stati Uniti nel mese di aprile 2011.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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