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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
About 19 hours ago.
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OssMalattieRare Due Terzi delle #malattierare colpiscono i bambini; L’85-90% di queste patologie ha un’origine genetica; Circa il 30% dei malati rari non ha una diagnosi. L’importante collaborazione tra i genetisti di Varese e quelli del @bambinogesu bit.ly/2tAEsDb
About 20 hours ago.
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OssMalattieRare Oggi pubblichiamo la denuncia dell’Associazione @aiponlus Al #PoliclinicoUmbertoI , 200 bambini affetti da #immunodeficienzeprimitive , provenienti dalla @RegioneLazio e da diverse regioni del centro-sud, sono privi di assistenza specialistica. bit.ly/2RCtKnz
1 day ago.
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OssMalattieRare L’ #emofilia viene spesso chiamata "malattia dei re" perché a cavallo tra il XIX e il XX secolo colpì le famiglie reali europee. Da allora tante cose sono cambiate. #EmoFacts “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia” 9 Marzo 2020, Roma bit.ly/2sJNZHo pic.twitter.com/rxb8MbiGsh
1 day ago.

Dopo il trattamento i valori di ‘colesterolo cattivo’ si sono avvicinati ai valori normali

Philadelphia – Uno studio internazionale condotto dai ricercatori dell’Università della Pennsylvania ha confermato i risultati positivi di uno studio clinic di fase tre sul trattamento dei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote con lomitapide.
Il farmaco, sviluppato da Aegerion, aveva già ottenuto lo status di farmaco orfano negli USA.  Questo studio, pubblicato su The Lancet, conferma la capacità del farmaco di ridurre il colesterolo LDL (il cosiddetto “colesterolo cattivo”) nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.


Si tratta di uno studio in aperto durato sei mesi, volto a valutare l’efficacia di lomitapide in aggiunta alla terapia standard. I pazienti sono stati monitorati per ulteriori 12 mesi per valutare sicurezza e tollerabilità del farmaco.

"L'entità della riduzione di LDL-C in seguito all’assunzione di lomitapide e il fatto che alcuni pazienti hanno raggiunto (o si sono avvicinati) ai livelli corretti di LDL è davvero notevole per questa popolazione ad alto rischio, che storicamente non risponde a farmaci ipolipemizzanti - ha dichiarato la Professoressa Marina Cuchel, primo autore dello studio - Una riduzione del colesterolo LDL di questa portata dovrebbe alterare favorevolmente il decorso clinico di questa malattia devastante."

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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