La molecola di Bayer, giù usata come farmaco orfano nei GIST, aumenta la sopravvivenza  nei casi in progressione dopo le terapie standard

Per chi è affetto da un cancro al colon retto metastartico (mCRC) che nonostante le terapie standard continua a progredire potrebbe esserci a breve una nuova speranza, si chiama Regorafenib ed è un inibitore sperimentale orale multi-chinasico dei recettori tirosin-chinasici stromali, oncogenici e dell’angiogenesi di Bayer HealthCare. Pochi giorni fa, infatti, la casa farmaceutica tedesca ha anticipato i risultati positivi dello studio di fase tre che aveva come obiettivo di valutare l’efficacia della molecola regorafenib (BAY 73-4506) nel trattamento di questi pazienti refrattari alle terapie standard. Risultati decisamente buoni soprattutto sotto il profilo della sopravvivenza del paziente, al punto che Dietro raccomandazione del DMC - Independent Data Monitoring Committee dello studio CORRECT (Patients with metastatic colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy) ai pazienti in trattamento con placebo verrà offerta la possibilità di assumere regorafenib. Questo anche perché dallo studio non sono emerse nuove o inaspettate tossicità rispetto agli studio di fase due compiuti in precedenza.


“Questi sono risultati importanti – ha detto  Kemal Malik, capo del Global Development e membro dell’ Executive Committee di Bayer HealthCare - perché dimostrano che regorafenib aumenta la sopravvivenza globale in pazienti affetti da mCRC pesantemente pretrattati, un’ area in cui c’è un grande bisogno di terapie efficaci. Noi siamo molto incoraggiati dai risultati di quest’analisi e siamo fiduciosi che le potenzialità di regorafenib riescano a colmare i bisogni terapeutici in quest’area”

Bayer continuerà a discutere con le autorità regolatorie mondiali, incluse  l’Agenzia Europea per i Farmaci (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) negli USA, riguardo ai prossimi passi per la presentazione dei dossier per ottenere l’approvazione di regorafenib nel trattamento del mCRC. Bayer di recente ha raggiunto un accordo con ONYX che prevede il pagamento di royalty sulle future vendite di regorafenib nel mercato oncologico.    

Il  cancro al colon retto è la quarta causa mondiale di morte per tumore, con più di un milione di nuovi casi ogni anno. Il tasso di mortalità per CRC è approssimativamente la metà della sua incidenza mondiale. La sopravvivenza a cinque anni stimata per i pazienti affetti da CRC è in media il 55 per cento, ma varia molto in base allo stadio della malattia alla diagnosi ( dal 74 per cento nei pazienti in stadio I di malattia al 6 per cento nei pazienti in stadio IV).

Lo Studio CORRECT
Lo studio CORRECT è uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato in doppio-cieco, controllato rispetto a placebo che ha arruolato 760 pazienti con mCRC in progressione dopo il trattamento con le terapie standard approvate. Questo studio è stato condotto in Nord America, Europa, Cina, Giappone e Australia.
I pazienti sono stati randomizzati a ricevere regorafenib più terapia di supporto (BSC) o placebo più BSC.
I cicli di trattamento prevedevano 160 mg di Regorafenib (o placebo) una volta al giorno per tre settimane consecutive seguite da una settimana di sospensione più terapia di supporto.
L’obiettivo primario dello studio era migliorare la sopravvivenza globale dei pazienti. Gli obiettivi secondari includevano la progressione libera da malattia, il tasso di risposte obiettive, e il tasso di controllo di malattia. Inoltre sono state confrontate anche la sicurezza e la tollerabilità dei due bracci di trattamento.

Regorafenib
Regorafenib inibisce chinasi angiogeniche come i recettori del VEGF che ha un ruolo centrale nel processo dell’angiogenesi. Esso inoltre inibisce diverse chinasi coinvolte nel processo oncogenico come  RAF, RET, così come le chinasi coinvolte nel processo di formazione dello stroma come KIT e PDGFR, bloccando quindi la proliferazione delle cellule tumorali.
Regorafenib ha mostrato un’attività antitumorale in studi di preclinica inibendo la crescita di tumori in diversi modelli animali attraverso meccanismi di antiangiogenesi e di antiproliferazione. Sulla base di questi risultati regorafenib è attualmente in sperimentazione in studi clinici per il trattamento potenziale  di vari tipi di tumore.
Regorafenib è una molecola sperimentale non approvata dalla  FDA e dall’EMA o da altre autorità regolatorie.
A regorafenib è stato concesso anche lo stato di farmaco orfano dal FDA per il trattamento di pazienti affetti da Tumore Gastrointestinale dello Stroma (GIST). Lo stato di farmaco orfano incoraggia lo sviluppo delle molecole nella diagnosi, la prevenzione e il trattamento di malattie che colpiscono meno di 200.000 persone sul territorio nazionale.
A regorafenib è stata concessa anche la via preferenziale (fast track) da parte della FDA in USA per il trattamento dei pazienti con GIST metastatico o non resecabile a progressione da trattamento precedente con imatinib e sunitinib, così come per il trattamento dei pazienti affetti da  mCRC a progressione delle terapie standard approvate. Il Fast Track è un processo che facilita e velocizza la revisione dei dati di un farmaco per il trattamento di malattie severe che può colmare un bisogno terapeutico.

 

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