Bayer HealthCare e Onyx Pharmaceuticals, Inc., società del gruppo Amgen , hanno annunciato oggi che la Commissione Europea (EC) ha approvato il farmaco orale inibitore multichinasico Sorafenib per il trattamento dei pazienti con tumore differenziato della tiroide (papillare/follicolare/a cellule di Hurtle) localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio (RAI). Nel novembre 2013, Sorafenib è stato approvato negli Stati Uniti nella stessa indicazione. Sorafenib aveva precedentemente ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore della tiroide follicolare e papillare negli Stati Uniti.

“Il tumore differenziato  della tiroide è una patologia rara ma grave: i pazienti affetti da questa malattia sono rimasti per oltre 40 anni senza nuove opzioni terapeutiche”, ha dichiarato Dr. Jörg Möller, Membro del  Comitato Esecutivo di Bayer HealthCare e responsabile del Global Development.

“L’approvazione nel tumore differenziato della tiroide costituisce la terza indicazione per Sorafenib in Europa, e Bayer è orgogliosa di poter estendere questa opzione terapeutica di provata efficacia ad ancora più persone che ne hanno la necessità” .

“Sorafenib ha dimostrato di prolungare significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia nei pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide refrattario al radio-iodio, quasi raddoppiando il tempo alla progressione di malattia o alla morte rispetto al placebo” ha affermato Martin Schlumberger, M.D., del Gustave-Roussy, Villejuif, Francia, ) coordinatore dello studio DECISION. “La malattia refrattaria al radio-iodio è più difficile da trattare rispetto alla maggior parte dei tumori differenziati della tiroide, ed è associata ad un minor tasso di sopravvivenza, per questo Sorafenib rappresenta una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa patologia.”

L’approvazione è basata sui dati dello studio di fase III DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer). Nello studio, sorafenib ha prolungato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio, rispetto al placebo (HR=0.59 [95% CI, 0.46-0.76]; p<0.001), consentendo di ottenere una riduzione del 41%del rischio di progressione di malattia o morte per i pazienti trattati con sorafenib rispetto a quelli che ricevevano placebo.  La PFS mediana è stata di10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib rispetto a 5.8 mesi in quelli trattati con placebo.
La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, fatigue, ipertensione e rash.

DECISION - Disegno dello studio

DECISION è uno studio internazionale, multicentrico, controllato verso placebo. Un totale di 417 pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di  Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto in precedenza trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali  anti  VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy)  per  il tumore della tiroide, sono stati randomizzati a ricevere 400 mg  di sorafenib per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il placebo (210 pazienti). Il 96% dei pazienti randomizzati aveva malattia metastatica.

Il tumore della tiroide

Il tumore della tiroide è il tumore endocrino più comune. Ogni anno sono diagnosticati più di 298000  nuovi casi di tumore della tiroide e circa 40000 persone muoiono, ogni anno, nel mondo per questa patologia.

I tumori della tiroide di tipo papillare, follicolare (incluso quello a cellule di  Hürthle) e scarsamente differenziato sono classificati come “differenziati”  e rappresentano il 94% dei tumori della tiroide.  Mentre la maggior parte dei tumori tiroidei differenziati è trattabile, il tumore della tiroide refrattario al radio-iodio localmente avanzato o metastatico è più difficile da trattare ed è associato a tassi di sopravvivenza più bassi.

Sorafenib

Sorafenib è una terapia antitumorale  orale, attualmente registrato in più di 100 paesi. In Europa, sorafenib è approvato per il trattamento dell’epatocarcinoma (HCC) e per il trattamento dei pazienti con tumore avanzato a cellule renali (RCC) che hanno fallito terapie a base di interferone o interleuchina 2, o che non sono considerati idonei a queste terapie. Sorafenib ora è approvato in Europa anche per il trattamento del tumore differenziato della tiroide (papillare/follicolare/a cellule di Hurtle), localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio. Anche negli Stati Uniti, Sorafenib è approvato per il trattamento di pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide, localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio.
Negli studi di preclinica, Sorafenib ha dimostrato di inibire  un gruppo di chinasi coinvolte sia nei processi di  proliferazione cellulare (crescita del tumore) che dell’angiogenesi (afflusso sanguigno al tumore) – due processi importanti che permettono al tumore di crescere. Queste chinasi  includono Raf -kinasi, VEGFR-1, VEGFR-2, VEGFR-3, PDGFR-B, KIT, FLT-3 e RET.

Sorafenib è stato sperimentato da Bayer e Onyx, gruppi cooperativi internazionali, agenzie governative e singoli sperimentatori anche in altri tipi di tumore.

Sorafenib è stato sviluppato in collaborazione da Onyx e Bayer ovunque ad eccezione del Giappone dove Bayer è l’ unica responsabile del suo sviluppo. Le due società copromuovono Nexavar negli Stati Uniti.  Al di fuori degli Stati Uniti, Bayer ha diritti esclusivi sulla commercializzazione, e Bayer e Onyx condividono i profitti a livello globale, ad esclusione del Giappone.

 

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