USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno presentato, in occasione del 57° meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), i risultati preliminari di uno studio di estensione di Fase II sull'impiego del farmaco sperimentale luspatercept in soggetti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a basso rischio. In base ai dati illustrati, i pazienti sottoposti a trattamento a lungo termine con luspatercept hanno manifestato un aumento duraturo dei livelli di emoglobina e dell'indipendenza da trasfusioni.

Luspatercept è una versione modificata della proteina denominata 'recettore dell'activina di tipo IIB'. Il farmaco, sviluppato in collaborazione da Acceleron e Celgene, è in grado di contrastare i sintomi dell'anemia intervenendo nelle ultime fasi della produzione dei globuli rossi (eritropoiesi) e regolando la differenziazione e la maturazione delle cellule precursori degli eritrociti.

Le due società farmaceutiche hanno già reso nota l'intenzione di procedere alla sperimentazione di Fase III di luspatercept per il trattamento di pazienti con SMD e beta-talassemia.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Acceleron.

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