Acceleron Pharma ha annunciato che con il suo partner di collaborazione, Celgene, ha intenzione di avviare un programma di fase 3 con luspatercept nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia entro la fine del 2015. Le aziende continueranno a sviluppare sotatercept per i pazienti con malattia renale cronica.

Il luspatercept è coinvolto nelle ultime fasi della eritropoiesi (produzione di globuli rossi): il farmaco regola la differenziazione e la maturazione delle cellule precursori degli eritrociti in fase avanzata. Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo eterogeneo di neoplasie ematologiche del midollo osseo che spesso porta ad anemia grave e cronica a causa di un’inefficace eritropoiesi. Il National Cancer Institute stima più di 10.000 persone ogni anno con questa diagnosi negli Stati Uniti. I pazienti hanno un midollo osseo ipercellulare, con conseguente citopenia (ridotto numero delle cellule nel sangue) e un aumento del rischio di progressione a leucemia mieloide acuta.

 

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