Il farmaco è in via di sperimentazione per il trattamento dell'anemia associata a questo gruppo di neoplasie del sangue

Milano – Celgene Corporation e Acceleron Pharma hanno annunciato i risultati del trial di Fase III MEDALIST, che valuta l'efficacia e la sicurezza del farmaco luspatercept per il trattamento di pazienti affetti da anemia associata a sindromi mielodisplastiche (MDS) con sideroblasti ad anello (RS+) che necessitano trasfusioni di eritrociti e sono non eleggibili, intolleranti o non rispondenti alla terapia con eritropoietina. I risultati sono stati presentati da Alan F. List durante la sessione scientifica plenaria del 60° meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH), che si è svolto a inizio dicembre a San Diego, California.

Il trial MEDALIST ha raggiunto l'endpoint primario definito come indipendenza dalle trasfusioni di eritrociti (RBC-TI, red blood cell-transfusion independence) per almeno 8 settimane durante le prime 24 settimane dello studio. Il trattamento con luspatercept ha portato a una quota di pazienti RBC-TI a 8 settimane significativamente maggiore rispetto al placebo.

Gli endpoint secondari della sperimentazione hanno anche evidenziato che il trattamento con luspatercept ha prodotto, con una differenza statisticamente significativa rispetto al placebo, una percentuale superiore di pazienti con RBC-TI per almeno 12 settimane durante le prime 24 o 48 settimane dello studio, oltre a miglioramento ematologico eritroide (HI-E) per almeno 8 settimane.

“L’anemia grave che provoca la dipendenza da trasfusioni di eritrociti è una grossa sfida per i pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche a basso rischio o a rischio intermedio. I pazienti divenuti resistenti o refrattari ai trattamenti attualmente disponibili hanno poche alternative”, dichiara Alan F. List, Presidente e CEO del Moffitt Cancer Center. “I risultati dello studio MEDALIST sono molto promettenti, dato che supportano l'ipotesi che agire selettivamente sulla maturazione dei precursori dei globuli rossi potrebbe risolvere l’anemia dei pazienti, consentendogli di arrivare all’indipendenza trasfusionale”.

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