USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno annunciato i favorevoli risultati preliminari ottenuti in uno studio di estensione di Fase II che è tuttora in via di svolgimento per valutare l'uso del farmaco luspatercept nel trattamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio. In base ai dati presentati in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), la terapia con luspatercept si è rivelata in grado di indurre un significativo aumento dell'emoglobina nella maggior parte dei partecipanti.

Luspatercept è a base di una forma modificata del 'recettore dell'activina di tipo IIB', una proteina che riveste un ruolo fondamentale nel processo di formazione di nuovi globuli rossi (eritropoiesi). Il farmaco è sviluppato in collaborazione da Acceleron e Celgene.

Nello studio base, della durata di 3 mesi, il 51% dei 49 pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto un aumento dei livelli di emoglobina, mentre il 35% è riuscito a conseguire lo stato di indipendenza trasfusionale (TI). Nella seguente fase di estensione della sperimentazione, la terapia farmacologica ha determinato un miglioramento del tasso di emoglobina nell'81% dei 32 partecipanti. Inoltre, la TI è stata raggiunta dal 50% dei pazienti giudicati in grado di poter conseguire questo obiettivo.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Celgene.

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