Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Durante l’ultimo Congresso dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati i risultati di studi condotti su SAR650984 (un anticorpo umanizzato IgG1 sviluppato da Sanofi) e rivolto al trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato/refrattario e su daratumumab.
Nello specifico, SAR650984 mostrerebbe buoni esiti nel trattamento di pazienti, se combinato con i farmaci lenalidomide e dexamethasone mentre daratumumab, combinato con le terapie di prima linea standard, ha mostrato di indurre un notevole miglioramento degli outcome, senza tossicità aggiuntive, in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.

Il Chmp dell’Ema ha dato parere favorevole all’approvazione dell’uso di lenalidomide in pazienti adulti con mieloma multiplo, mai trattai in precedenza, che non siamo eligibili al trapianto di cellule staminali.
Lenalidomide  è già indicato in associazione con desametasone per il trattamento del mieloma multiplo nei pazienti adulti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Lenalidomide  è indicato anche per l’anemia trasfusione-dipendente causata da sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio associata ad anomalia citogenetica con delezione 5q isolata quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate.

SAN FRANCISCO (U.S.A.) – Un mix di tre farmaci ha fermato per 26,3 mesi la progressione del mieloma multiplo recidivato: un risultato che migliora di 8,7 mesi (oltre il 50%) quello ottenuto con la terapia standard. “Su tutti i fronti gli esiti ottenuti hanno superato le aspettative”, ha commentato Keith Stewart della Mayo Clinic in Arizona, ricercatore capo della sperimentazione, che è stata presentata  al 56esimo congresso della Società americana di ematologia tenutosi a San Francisco e pubblicata sul New England Journal of Medicine.

La Fondazione Internazionale del Mieloma (IMF) – impegnata nel migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo tramite la prevenzione e la cura - ha espresso la sua delusione per la votazione eseguita il 6 novembre scorso da parte del Comitato Consultivo sui Farmaci Oncologici (ODAC) dell’FDA.L’ODAC si è espresso negativamente rispetto alla richiesta di approvazione per l'inibitore panobinostat in combinazione con bortezomib (Velcade) e desametasone; trattamento rivolto ai pazienti con mieloma multiplo refrattario e con recidiva.

Secondo una notizia pubblicata su PMLIVE.com, la compagnia farmaceutica Celgene si è aggiudicata il premio PMEA, ovvero il premio “Pharmaceutical Market Excellence Awards”, grazie al farmaco di sua produzione Imnovid.
Imnovid, rivolto al trattamento del mieloma multiplo refrattario, è stato riconosciuto come farmaco orfano e Celgene è stata riconosciuta come azienda in grado di fornire accesso anticipato al farmaco. Celgene è stata anche premiata per il suo impegno nel campo delle malattie rare.

Secondo i risultati di uno studio di fase II, presentati al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) di San Francisco, l’aggiunta dell’anticorpo monoclonale daratumumab alle tradizionali terapie combinate di fondo rivolte al trattamento del mieloma multiplo si è dimostrata sicura e ben tollerata. Inoltre la percentuale di risposta al trattamento risulta elevata.
Leggi la notizia completa su Pharmastar.

La Commissione Europea ha approvato l’impiego di lenalidomide nei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo, mai trattati in precedenza, che non siamo eligibili al trapianto di cellule staminali. L’approvazione europea è basata sui risultati di due studi cardine: MM-015 e MM-020 (quest’ultimo noto anche come studio FIRST).

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