Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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  I pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno avuto una ricaduta della malattia potrebbero presto avere una nuova opzione terapeutica. Si tratta dell’elotuzumab, un nuovo anticorpo sperimentale immuno-stimolante. L'agenzia statunitense del farmaco, FDA, il 1 ° settembre 2015, ha accettato la revisione prioritaria per la domanda di Biologics License Application, presentata dall’azienda. Tale richiesta si riferisce all’elotuzumab in terapia di combinazione per pazienti che hanno già ricevuto una o più precedenti trattamenti per il mieloma multiplo.

Il Prof. Fabrizio Pane, U.O. Ematologia e Trapianto di Midollo, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli, fa il punto sull'innovazione del trattamento del Mieloma Multiplo negli ultimi 30 anni e spiega come per i pazienti affetti da questo raro tumore, per lo più anziani, le nuove terapie siano molto più tollerabili di quelle del passato.

E' di pochi giorni fa la notizia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvatola rimborsabilità di Imnovid (pomalidomide) in associazione a desametasone nel trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario in pazienti adulti già sottoposti ad almeno due regimi terapeutici. La dottoressa Sylvie Menard, ricercatrice dell'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano spiega qual'è l'iter - lungo e complesso - che porta dalla prima fase di laboratorio alla sperimentazione sui pazienti fino alla piena disponibilità.

In Italia ogni anno si registrano 4.413 nuovi casi, e si tratta dell’1,2% di tutti i tumori diagnosticati tra gli uomini e l’1,3% tra le donne. Si tratta del mieloma multiplo, neoplasia ematologica in cui le plasmacellule si replicano in modo incontrollato accumulandosi nel midollo osseo, che colpisce soprattutto gli anziani, difficile da trattare e sconfiggere.

L’anticorpo monoclonale anti CD38 daratumumab ha un profilo di sicurezza tollerabile come monoterapia in pazienti con mieloma multiplo che non hanno risposto ad almeno due linee di trattamento precedenti che hanno incluso inibitori del proteasoma, agenti immunomodulanti, chemioterapia e trapianto autologo di cellule staminali. Lo dimostrerebbero i risultati dello studio di fase I/II GEN501 pubblicati sul NEJM.

Madrid (Spagna) - E’ stato stipulato tra PharmaMar e l'azienda farmaceutica Specialised Therapeutics Australia Pty (STA) un contratto esclusivo di licenza e commercializzazione con per la vendita e la distribuzione del farmaco candidato APLIDIN® (plitidepsin) in Australia e Nuova Zelanda. APLIDIN® (plitidepsina) è il secondo farmaco candidato antitumorale di PharmaMar ottenuto da un organismo marino ed è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento del mieloma multiplo e di un tipo di linfoma a cellule T.

CAMBRIDGE, Mass. e OSAKA, Giappone - L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (Marketing Authorization Application - MAA) di ixazomib, un inibitore sperimentale orale del proteasome per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario.

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