Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

Per ulteriori approfondimenti sulla patologia clicca qui.

USA – Amgen ha annunciato in questi giorni i risultati di un’analisi secondaria dello studio registrativo di Fase III ASPIRE che ha dimostrato come Kyprolis® (carfilzomib) in combinazione con lenalidomide e desametasone (KRd) migliori la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la percentuale di risposta completa (ORR) rispetto alla sola terapia a base di lenalidomide e desametasone (Rd) anche in pazienti con mieloma multiplo recidivato con una malattia in progressione precoce dopo la terapia iniziale o dopo il trapianto.

Il CHMP dell’EMA ha dato parere negativo circa l’approvazione di ixazomib per la terapia del mieloma multiplo. Ixazomib è un inibitore del proteasoma, un complesso multiproteico presente all’interno delle cellule che controlla la stabilità di numerose proteine che regolano la progressione attraverso il ciclo cellulare e l'apoptosi, come cicline, chinasi ciclica-dipendente, tumor suppressor, e il fattore nucleare kB. Alterando la stabilità o l'attività di queste proteine, gli inibitori del proteasoma rendono sensibili le cellule tumorali all'apoptosi.

La Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionata di DARZALEX® (daratumumab) come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma (IP) e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Lo ha annunciato nei giorni scorsi la casa produttrice Janssen-Cilag International NV.

Parere positivo del Chmp dell’Ema per l’estensione delle attuali indicazioni di carfilzomib al fine di includere il trattamento, in combinazione con desametasone, dei pazienti con mieloma multiplo trattati in precedenza con almeno una terapia.

Il Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) ha rilasciato un parere positivo raccomandando l’approvazione condizionata di daratumumab, il primo anti CD-38 ad entrare in terapia, per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo.

PharmaMar ha annunciato nei giorni scorsi il buon esito conseguito da ADMYRE, il suo studio clinico di fase III, che ha dimostrato come la somministrazione di Aplidin® (plitidepsina) combinato con desametasone, dia migliori risultati rispetto alla semplice somministrazione di desametasone nei pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario. Aplidin® ha consentito infatti di ottenere una riduzione significativa dal punto di vista statistico (-35%) del rischio di progressione o di decesso rispetto al trattamento posto a confronto (p=0,0054). Lo studio ha quindi raggiunto il suo obiettivo primario.

Le due biotech milanesi MolMed e Genenta Science (spin off dell’Istituto San Raffaele) hanno recentemente siglato un accordo pluriennale di collaborazione per lo sviluppo e la produzione di una terapia genica per il trattamento del mieloma multiplo. In base all’accordo, MolMed fornirà a Genenta Science i servizi di sviluppo e la validazione dei metodi di produzione analitici necessari per la sperimentazione clinica del prodotto di Genenta.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni