Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Il dato emerge da un'indagine condotta dai ricercatori olandesi del VU University Medical Center di Amsterdam

Daratumumab è un anticorpo monoclonale anti-CD38 sviluppato da Janssen, una società di Johnson & Johnson, e rappresenta un trattamento efficace per le persone affette da mieloma multiplo (MM) recidivante o refrattario. Tuttavia, alcuni pazienti non rispondono adeguatamente al farmaco, mentre altri finiscono per manifestare resistenza alla terapia. In base ai risultati di uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Blood, la risposta a daratumumab risulta essere correlata ai livelli di CD38 rilevati nei pazienti precedentemente al trattamento farmacologico.

Una metanalisi appena presentata al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago, rivelerebbe che una terapia di mantenimento con lenalidomide dopo il trapianto autologo di cellule staminali prolungherebbe in modo significativo la sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, anche quelli che hanno avuto una risposta completa dopo il trapianto.

USA – Amgen ha annunciato in questi giorni i risultati di un’analisi secondaria dello studio registrativo di Fase III ASPIRE che ha dimostrato come Kyprolis® (carfilzomib) in combinazione con lenalidomide e desametasone (KRd) migliori la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la percentuale di risposta completa (ORR) rispetto alla sola terapia a base di lenalidomide e desametasone (Rd) anche in pazienti con mieloma multiplo recidivato con una malattia in progressione precoce dopo la terapia iniziale o dopo il trapianto.

Il CHMP dell’EMA ha dato parere negativo circa l’approvazione di ixazomib per la terapia del mieloma multiplo. Ixazomib è un inibitore del proteasoma, un complesso multiproteico presente all’interno delle cellule che controlla la stabilità di numerose proteine che regolano la progressione attraverso il ciclo cellulare e l'apoptosi, come cicline, chinasi ciclica-dipendente, tumor suppressor, e il fattore nucleare kB. Alterando la stabilità o l'attività di queste proteine, gli inibitori del proteasoma rendono sensibili le cellule tumorali all'apoptosi.

La Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionata di DARZALEX® (daratumumab) come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma (IP) e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Lo ha annunciato nei giorni scorsi la casa produttrice Janssen-Cilag International NV.

Parere positivo del Chmp dell’Ema per l’estensione delle attuali indicazioni di carfilzomib al fine di includere il trattamento, in combinazione con desametasone, dei pazienti con mieloma multiplo trattati in precedenza con almeno una terapia.

Il Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano (Chmp) ha rilasciato un parere positivo raccomandando l’approvazione condizionata di daratumumab, il primo anti CD-38 ad entrare in terapia, per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo.

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