Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

La sezione Mieloma Multiplo è realizzata grazie al contributo non condizionante di GSK.

mieloma multiplo, GSK

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Le due biotech milanesi MolMed e Genenta Science (spin off dell’Istituto San Raffaele) hanno recentemente siglato un accordo pluriennale di collaborazione per lo sviluppo e la produzione di una terapia genica per il trattamento del mieloma multiplo. In base all’accordo, MolMed fornirà a Genenta Science i servizi di sviluppo e la validazione dei metodi di produzione analitici necessari per la sperimentazione clinica del prodotto di Genenta.

Secondo uno studio francese uscito da poco online sulla rivista Annals of Oncology la combinazione pomalidomide e desametasone favorirebbe un’esposizione prolungata e sicura al trattamento in una buona percentuale di pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario pesantemente trattati e in fase terminale.

In uno studio multicentrico internazionale pubblicato da poco su The Lancet Oncology, su pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, il trattamento standard con melfalan ad alto dosaggio più il trapianto autologo di cellule staminali si è associato a una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) superiori rispetto al trattamento con la chemioterapia (ciclofosfamide e desametasone) più lenalidomide.

Con il progressivo incremento dell'età media della popolazione dei paesi più industrializzati, anche l’incidenza complessiva delle malattie neoplastiche del sangue sta progressivamente crescendo. Ciò è diretta conseguenza della maggiore suscettibilità a sviluppare tumori nell'anziano, regola cui non si sottraggono le neoplasie ematologiche.
I progressi della ricerca medico-farmaceutica hanno tuttavia portato all'introduzione nella pratica clinica di farmaci a bersaglio molecolare che alla maggiore attività antineoplastica associano una minore tossicità e si adattano quindi anche al trattamento dei pazienti più anziani. Questi farmaci hanno pertanto contribuito significativamente allo sviluppo di strategie terapeutiche efficaci e migliorano sensibilmente la probabilità di aspettativa di vita, soprattutto nei pazienti più anziani per cui in passato vigeva un certo nichilismo terapeutico.

Nei pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario precedentemente esposti a bortezomib e lenalidomide, l'aggiunta di carfilzomib alla terapia di salvataggio ha prodotto una percentuale di risposta complessiva (ORR) del 47,2%, con una tossicità gestibile, in uno studio retrospettivo multicentrico da poco pubblicato sul British Journal of Haematology.

Prof. Antonio Palumbo (Torino): ‘Ci affidiamo a degli score geriatrici per valutare, di volta in volta, la fragilità del paziente, l'età, ed eventuali cardiopatie’

TORINO – Nei pazienti anziani affetti da mieloma multiplo, la terapia con una combinazione di tre farmaci non si è dimostrata più efficace di quella con due farmaci. Sono le conclusioni a cui è giunto un gruppo di ricercatori italiani, coordinati dall'Unità Mieloma Multiplo dell'Università di Torino diretta dall'ematologo Prof. Antonio Palumbo.

Daratumumab, secondo uno studio di fase II SIRIUS, appena pubblicato su The Lancet, avrebbe dimostrato di possedere un’attività clinica sostanziale e di essere ben tollerato nei pazienti con mieloma multiplo già trattati con almeno tre terapie (e con una mediana di cinque).

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