Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

La sezione Mieloma Multiplo è realizzata grazie al contributo non condizionante di GSK.

mieloma multiplo, GSK

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Profondità di risposta al trattamento senza precedenti, prolungamento della sopravvivenza libera da progressione fino a oltre due anni e miglioramento della qualità di vita: sono i risultati ottenuti nel trattamento del mieloma multiplo da carfilzomib, primo inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione, sviluppato da Amgen, disponibile anche in Italia, in regime di rimborsabilità, in associazione a lenalidomide e a desametasone nel trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia (Gazzetta Ufficiale n. 231 del 3 ottobre 2016).

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato nei giorni scorsi che il Comitato per i Medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato parere positivo, raccomandando l’approvazione condizionata di NINLARO® (ixazomib) in capsule in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Se la Commissione Europea ratificherà il parere del CHMP e verrà concessa l’autorizzazione, ixazomib sarà il primo ed unico inibitore orale del proteasoma approvato per l’utilizzo in Europa.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato di aver avviato l’arruolamento dei primi pazienti del suo studio globale, osservazionale, non interventistico, sul mieloma multiplo, dal titolo INSIGHT –MM. Obiettivo dello studio è coinvolgere 5000 pazienti in tre anni, e seguire ciascuno di loro per un minimo di cinque anni al fine di individuare modelli di patologia, caratteristiche dei pazienti, trattamenti e risultati, migliorando in tal modo la comprensione dell’esperienza real life dei pazienti con mieloma multiplo.

WÜRZBURG (GERMANIA) – Il carfilzomib, un inibitore del proteasoma di seconda generazione, è ancora in attesa di approvazione per il trattamento del mieloma multiplo in Europa. I risultati degli studi clinici hanno dimostrato un'efficacia favorevole nella malattia avanzata, ma hanno aperto un dibattito in corso sulle complicanze cardiache legate al trattamento. I dati “real life” sul carfilzomib, inoltre, sono scarsi. Recentemente uno studio tedesco pubblicato sulla rivista European Journal of Haematology ha approfondito questo tema: presso il Dipartimento di Medicina Interna dell'Università di Würzburg, 22 pazienti sono stati registrati nell'ambito del Programma Europeo di accesso al carfilzomib.

L'anticorpo, combinato a bortezomib e desametasone, ha mostrato un vantaggio rispetto a questi due farmaci da soli

CHICAGO (U.S.A.) – Nei pazienti con mieloma multiplo ricorrente e refrattario, elotuzumab, un anticorpo immunostimolante, sembra fornire un beneficio clinico senza aggiunta di tossicità clinicamente significativa quando combinato con bortezomib e desametasone, rispetto a questi due farmaci da soli.

Gli effetti tossici addizionali con questo regime completamente orale sono limitati, e la qualità di vita riferita dai pazienti è risultata simile al gruppo di controllo

NANTES (FRANCIA) – L'ixazomib è un inibitore orale del proteasoma, che è attualmente in fase di studio per il trattamento del mieloma multiplo. L'ultima ricerca su questo farmaco – un trial di fase III in doppio cieco, controllato con placebo – è stata pubblicata recentemente sul New England Journal of Medicine.

Il dato emerge da un'indagine condotta dai ricercatori olandesi del VU University Medical Center di Amsterdam

Daratumumab è un anticorpo monoclonale anti-CD38 sviluppato da Janssen, una società di Johnson & Johnson, e rappresenta un trattamento efficace per le persone affette da mieloma multiplo (MM) recidivante o refrattario. Tuttavia, alcuni pazienti non rispondono adeguatamente al farmaco, mentre altri finiscono per manifestare resistenza alla terapia. In base ai risultati di uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Blood, la risposta a daratumumab risulta essere correlata ai livelli di CD38 rilevati nei pazienti precedentemente al trattamento farmacologico.

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