Il Mieloma Multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Intervista al prof. Michele Cavo, Direttore Istituto di Ematologia “Seràgnoli”, Università degli Studi di Bologna

Carfilzomib, primo inibitore irreversibile del proteasoma per il mieloma multiplo recidivato, è ora disponibile anche in Italia. Ci può spiegare qual è il suo innovativo meccanismo d’azione?
Carfilzomib è un inibitore del proteasoma di seconda generazione. Rispetto al bortezomib, il primo farmaco della medesima classe ad essere stato utilizzato nell’uomo, carfilzomib induce una più prolungata inibizione di una delle tre subunità (la subunità beta 5) del proteasoma, con conseguente maggiore attività antitumorale. Diversamente dal bortezomib, carfilzomib è privo di tossicità neurologica.

Intervista al prof. Mario Boccadoro, Direttore di Clinica Ematologica I, Università degli Studi di Torino

Qual è l’impatto del mieloma multiplo sulla qualità di vita di chi ne è colpito?
Il senso è quello di precipitare in un buco nero: è così che viene descritto il momento in cui si apprende la diagnosi in numerosi libri scritti da pazienti con mieloma. La qualità di vita viene devastata. Senza considerare le lesioni osteolitiche, caratteristiche del mieloma multiplo, che risultano altamente invalidanti per i pazienti. Se ci sono libri che raccontano queste storie, però, è evidente che prima o poi la caduta nel buco nero si interrompe. L’impatto è sempre devastante ma rapidamente i pazienti comprendono che la malattia si può fermare, che la loro storia continua. La disponibilità di una terapia come carfilzomib sta sicuramente contribuendo al miglioramento delle prospettive che si è registrato nella prognosi dei pazienti con mieloma multiplo.

Intervista al prof. Fabrizio Pane, Direttore U.O. Ematologia e Trapianti, A.O.U. “Federico II”, Napoli e Presidente SIE - Società Italiana di Ematologia

Cos’è il mieloma multiplo? Quali sono i numeri di questa patologia e quali le fasce d’età più colpite?
Il mieloma multiplo è un tumore maligno delle plasmacellule, cioè le cellule che in condizioni fisiologiche producono gli anticorpi. In Italia l’incidenza è stimata essere di 8,75 nuovi casi per 100.000 abitanti per anno. Ciò significa che abbiamo circa 5.600 nuovi casi ogni anno. Il mieloma multiplo è una patologia dell’anziano, tanto che l’incidenza non è uniforme nelle differenti fasce d’età: è molto bassa nei soggetti di età inferiore ai 55 anni, meno di 1 caso per 100.000 per anno, arriva a 12 casi per 100.000 ogni anno nella fascia d’età compresa tra i 56 e i 64 anni, arrivando fino a 30 nuovi casi per 100.000 abitanti ogni anno nei soggetti di età superiore ai 65 anni. Nel nostro Paese si stimano oggi quasi 30.000 pazienti in trattamento o in monitoraggio.

Profondità di risposta al trattamento senza precedenti, prolungamento della sopravvivenza libera da progressione fino a oltre due anni e miglioramento della qualità di vita: sono i risultati ottenuti nel trattamento del mieloma multiplo da carfilzomib, primo inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione, sviluppato da Amgen, disponibile anche in Italia, in regime di rimborsabilità, in associazione a lenalidomide e a desametasone nel trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia (Gazzetta Ufficiale n. 231 del 3 ottobre 2016).

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato nei giorni scorsi che il Comitato per i Medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato parere positivo, raccomandando l’approvazione condizionata di NINLARO® (ixazomib) in capsule in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia. Se la Commissione Europea ratificherà il parere del CHMP e verrà concessa l’autorizzazione, ixazomib sarà il primo ed unico inibitore orale del proteasoma approvato per l’utilizzo in Europa.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato di aver avviato l’arruolamento dei primi pazienti del suo studio globale, osservazionale, non interventistico, sul mieloma multiplo, dal titolo INSIGHT –MM. Obiettivo dello studio è coinvolgere 5000 pazienti in tre anni, e seguire ciascuno di loro per un minimo di cinque anni al fine di individuare modelli di patologia, caratteristiche dei pazienti, trattamenti e risultati, migliorando in tal modo la comprensione dell’esperienza real life dei pazienti con mieloma multiplo.

WÜRZBURG (GERMANIA) – Il carfilzomib, un inibitore del proteasoma di seconda generazione, è ancora in attesa di approvazione per il trattamento del mieloma multiplo in Europa. I risultati degli studi clinici hanno dimostrato un'efficacia favorevole nella malattia avanzata, ma hanno aperto un dibattito in corso sulle complicanze cardiache legate al trattamento. I dati “real life” sul carfilzomib, inoltre, sono scarsi. Recentemente uno studio tedesco pubblicato sulla rivista European Journal of Haematology ha approfondito questo tema: presso il Dipartimento di Medicina Interna dell'Università di Würzburg, 22 pazienti sono stati registrati nell'ambito del Programma Europeo di accesso al carfilzomib.

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