Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Uno studio di fase III, pubblicato su Lancet Oncology, mostra che il Pomalidomide, in combinazione con Desametasone a basso dosaggio, migliora la sopravvivenza dei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario. La ricerca, trial randomizzato, ha coinvolto 455 pazienti con mieloma multiplo assegnati in modo casuale a ricevere un ciclo di terapia della durata di 28 giorni costituito da pomalidomide orale e desametasone orale a basse dosi oppure desametasone orale ad alto dosaggio.

Dopo Europa e Usa, i risultati dello studio MM-003 portano la terapia combinata con desametasone convincono anche le autorità canadesi

Health Canada ha approvato la terapia orale (in compresse) con pomalidomide di Celgene, in uso combinato con desametasone per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo. La decisione è stata dettata dai risultati incoraggianti dello studio MM-003, pubblicati lo scorso ottobre su The Lancet Oncology, sottoposto a priority review da parte delle autorità canadesi.

Non tutte le cellule tumorali in un paziente hanno lo stesso profilo genetico e questo può rendere inefficaci gli inibitori. Lo studio di Harvard

USA - Alla variabilità genetica tra un caso di tumore e l’altro, che ormai sappiamo rendere individuale la sensibilità ai trattamenti e la prognosi, si aggiungerebbe ora anche l’eterogeneità all’interno di un singolo tumore: le cellule del mieloma multiplo non sono tutte caratterizzate dalle stesse mutazioni note – come quelle nei geni KRAS, NRAS o BRAF – ma sono presenti anche delle sottopopolazioni che mostrano un profilo genetico diverso e del tutto peculiare.

Celgene International Sàrl ha recentemente annunciato i dati di bilancio del 2013 e le previsioni per l' anno che è appena iniziato durante la 32esima Conferenza annuale della Jp Morgan Healtcare. Nel 2013, il fatturato totale ammonta a circa 6,5 miliardi di dollari. L' utile per azione (Eps) risulta a quota 5,96 dollari, fra 3,37 e 3,39 se calcolato su base Gaap. La società prevede che nel 2014 il fatturato netto arrivi a 7,4 miliardi di dollari, un miliardo in più rispetto ai 6,4 miliardi che rappresentano il dato di chiusura del 2013, con un incremento del 15%. Entro il 2017 le cose miglioreranno ulteriormente e il fatturato netto dell' azienda dovrebbe invece raggiungere i 13-14 miliardi di dollari, più del doppio rispetto a quanto realizzato nel 2013. Numeri giustificati dal fatto che la società ha sviluppato un farmaco che ha cambiato la prognosi del mieloma multiplo, la lenalidomide.

Molte sperimentazioni in corso, buoni i risultati preliminari di studi di fase 1 e fase 2: l’inibitore è efficace anche in combinazione con attuali trattamenti

Sono tre gli studi clinici che forniscono i primi risultati di efficacia su filanesib (ARRY-520), una molecola innovativa sviluppata da qualche anno come potenziale trattamento per il mieloma multiplo. Il farmaco appartiene alla nuova classe di inibitori delle KSP (‘kinesin spindle protein’, proteina del fuso chinesica) e interferisce con il ciclo cellulare, spingendo la cellula tumorale all’apoptosi, ovvero alla morte programmata.

Dal Congresso Annuale dell’American Society of Hematology (ASH) di News Orleans emergono nuovi dati utili ai pazienti effetti da mieloma multiplo. Secondo un nuovo studio infatti pare chiaro che l’acido zoledronico riduca il rischio di morte e il rischio di eventi avversi a carico del sistema scheletrico in modo superiore al pamidronato.

Una molecola sviluppata per anemia e osteoporosi, potrebbe potenziare l’efficacia anti-tumorale della lenalidomide. In corso lo studio americano.

La fragilità ossea è una delle problematiche principali associate al mieloma multiplo, un tumore del sangue che colpisce ogni anno 3 mila italiani nella terza età. La causa è nell’attività delle cellule neoplastiche che, proliferando dal midollo osseo, interferiscono con il meccanismo di costruzione delle componenti di sangue e ossa. Dalla ricerca scientifica su anemia e osteoporosi, lo spunto per una startegia anti-degenerazione ossea potenzialmente efficace nel mieloma multiplo. A metterla a punto il team del Massachusetts General Hospital, in un primo studio di fase I descritto sulla rivista "Leukemia".

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